Det er en rekke uheldige forhold ved systemet for Nye Metoder som bør evalueres og endres, slik de samlede intensjonene satt av Stortinget og i lovverket kan oppfylles og systemet kan oppnå nødvendig legitimitet blant de berørte og i befolkningen generelt.
Som det framgår av de mange innspillene referert i Prop.55L og Innst. 93L preges det etablerte systemet for Nye Metoder av lav legitimitet, da det er mange sider ved systemet som ikke fungerer optimalt. Derfor er det avgjørende at evalueringen som nå skal gjennomføres blir bred og helhetlig, og fører til reell revisjon og tilpasning av systemet ifølge konklusjonene, slik at lovfestingen av systemet i des. 2019 ikke bare bidro til å sementere istedenfor å legitimere systemet.
Det viktigste å adressere i evalueringen er om dagens struktur og saksbehandling i systemet for Nye Metoder sikrer overholdelse av
1) sørge-for-ansvaret i spesialisthelsetjenesteloven, og at ressursbruken vurderes innenfor et helhetlig finansieringsansvar der prioriteringene gjøres av samfunnets totale helseutgifter, ikke bare (sub-)optimalisering av sykehusbudsjettene, samt
2) kravet i pasient- og brukerrettighetsloven på nødvendig helsehjelp med en forsvarlig standard som er dokumentert trygg og effektiv, og om helsehjelpen er basert på en individuell vurdering av behov.
Rammene for et nasjonalt system for innføring av nye og kostnadskrevende behandlingsmetoder og teknologi i spesialisthelsetjenesten ble presentert i Nasjonal helse- og omsorgsplan 2011–2015 og formålet konkretisert i Meld. St. 10 (2012–2013): å understøtte kunnskapsbasert praksis og pasientsikkerhet, rasjonell ressursbruk, innføre forutsigbare og systematiske prosesser for metodevurdering og beslutninger og sikre at pasienter så raskt som mulig skal få likeverdig tilgang til metoder som er dokumentert trygge og effektive. Systemet for Nye Metoder ble i 2013 utformet av de regionale helseforetakene selv, på oppdrag fra Helse- og Omsorgsdepartementet. Siden de regionale helseforetakene selv har utformet i systemet de er satt til å drifte og videreutvikle, bør det gjøres en grundig gjennomgang av alle aspekter ved struktur, saksbehandling og prosedyrer for å evaluere om det er reel deltakelse fra eksterne aktører, eller det er begrenset til innspill som beslutningstakerne selv kan avgjøre om/i hvilken grad skal vektlegges. Det er særlig viktig at sammensetningen og habiliteten til Beslutningsforum undersøkes; forumet består kun av de administrerende direktørene for de regionale helseforetakene, og en utvidelse til å inkludere representanter for andre vesentlige deler av samfunnet som påvirkes av Beslutningsforums avgjørelser bør evalueres. Det bør mao. vurderes om forumet bør utvides med medlemmer med direkte ansvar for statens helseutgifter som ligger utenfor budsjettene for spesialhelsetjenesten. Direktørenes viktigste ansvar er å styre sine foretak innenfor deres tildelte budsjetter, og funksjonen som medlem av Beslutningsforum er bare en liten del av stillingsbeskrivelsen. Dermed vektlegges tilsynelatende nye metoders innvirkning på spesialhelsetjenestens budsjetter høyere enn de kostnadsmessige konsekvenser for andre deler av de offentlige utgiftene, inkludert kommunenes helse- og omsorgstjeneste med hjemmehjelp og sykehjem, samt NAV med uføretrygd og hjelpemiddelsentralen. I tillegg kommer konsekvensene for arbeidsgivere med sykefravær og vikarbehov og ikke minst for pasientene selv med livskvalitet og/eller familieøkonomien som innsats.
En sentral målsetting for helsetaksreformen av 2002 var implementeringen av sørge-for-ansvaret og samling av det totale økonomiske ansvaret for de nasjonale helseutgiftene på ett sted. De regionale helseforetakene skal vurdere ressursbruken innenfor et helhetlig finansieringsansvar når de treffe beslutninger om hvilke spesialisthelsetjenester som skal tilbys, og bidra til å fremme folkehelsen og forebygge sykdom og skade, ref. spesialisthelsetjenesteloven §2-1 a. Dette ansvaret innebærer etter § 2-1 e også en plikt til å legge til rette for nødvendig samarbeid mellom ulike helseforetak innad i det regionale helseforetaket, med andre regionale helseforetak, fylkeskommuner, kommuner eller andre tjenesteytere om å tilby tjenester omfattet av loven. Departementet er i kap. 7.5 i Prop.55L enig i Statens Legemiddelverks påpekning i sin høringsuttalelse at lovbestemmelsen i spesialisthelsetjenesteloven § 2-1 a ikke bør avgrense ressurskriteriet til å kun gjelde ressursbruk i spesialisthelsetjenesten, og skriver at «I tråd med beskrivelser i prioriteringsmeldingen skal all relevant ressursbruk i helsetjenesten så langt som mulig tas hensyn til når tiltak vurderes på gruppenivå, herunder blant annet effekter på ressursbruk i den kommunale helse- og omsorgstjenesten og pasientens tidsbruk knyttet til gjennomføring av helsehjelpen». Dette understrekes i kap. 12 Merknader til de enkelte bestemmelsene. Det bør vurderes å eksplisitt innarbeide direkte reel deltakelse i beslutningsstrukturen for alle parter nevnt ovenfor som berøres av beslutningene, ref. departementets videre arbeid med NOU 2018: 16 om prioritering i den kommunale helse- og omsorgstjenesten.
Mange vil hevde at det er skapt en bukken-og-havresekken situasjon når samme instans som er ansvarlig for å sørge for helsetjenester selv kan definere hva denne helsehjelpen skal omfatte. Så det bør evalueres om det er forsvarlig at det ikke finnes reel klageadgang, mulighet for politisk behandling eller et eksternt kontrollorgan som kan etterprøve avgjørelser det er mistanke om at kan være feilaktige eller fattet på sviktende grunnlag. For øvrig bør det undersøkes om de regionale helseforetakene har foretatt evaluering og videreutvikling av systemet for Nye Metoder som forutsatt.
I Prop.55L kap.5.2.2 Rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten skriver departementet at «Skillet mellom spesialisthelsetjenesten og den kommunale helse- og omsorgstjenesten kan være flytende. Det avgjørende er imidlertid at tjenestenivåene samarbeider slik at pasienten får god og forsvarlig helsehjelp. Pasient- og brukerrettighetsloven § 2-1 a andre ledd om nødvendig helsehjelp i kommunen og §2-1 b andre ledd må ses i sammenheng. Spesialisthelsetjenesten og kommunen må ut fra forsvarlighetskravet vurdere sin plikt til å yte den hjelp som pasienten har behov for…Det følger av pasient- og brukerrettighetsloven § 2-1 b andre ledd første punktum at pasienter har rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten. På tilsvarende måte som for rett til nødvendige helse- og omsorgstjenester fra kommunen, skal begrepet «nødvendig helsehjelp» tolkes slik at det gir krav på nødvendig helsehjelp med en forsvarlig standard, basert på en individuell vurdering av behov. Det ligger i kravet til «nødvendig helsehjelp» at det også må foreligge et rimelig forhold mellom kostnadene ved utredning eller behandling og den forbedring av pasientens helsetilstand den eventuelle helsehjelpen forventes å gi. Det innebærer at helsehjelpen skal være dokumentert effektiv, og det skal foreligge vitenskapelig dokumentasjon for at pasientens tilstand kan forbedres som følge av behandling i spesialisthelsetjenesten». Videre i kap. 9.5.6 at «Det er en forutsetning at beslutningene i systemet for nye metoder ikke medfører at pasienter ikke får tilgang til metoder som sikrer forsvarlig behandling».
Av formålsparagrafen i spesialisthelsetjenesteloven fremgår det blant annet at lovens formål er å særlig bidra til at ressursene blir utnyttet på best mulig måte og at tjenestetilbudet skal tilpasses pasientenes behov. Pasient- og brukerrettighetsloven § 2-1 b sier tydelig at alle pasienter skal vurderes individuelt. De regionale helseforetakene fikk også i 2018 oppdrag om å tilrettelegge for innføring og bruk av persontilpasset medisin.
For oss som er pårørende til MS-pasienter oppleves måten systemet for Nye metoder er strukturert på i dag som ikke egnet for å håndtere medisinske nyvinninger for kroniske sykdommer. Et EKSEMPEL på dette er Beslutningsforums håndtering av Ocrevus for pasienter med primær progressiv multippel sklerose (PPMS) som Åsne Rostad Kallerud. Hennes historie var hovedoppslaget på TV2-nyhetene lørdag kveld 25. jan 2020; les artikkelen og se video på https://www.tv2.no/a/11158389. Reportasjen ble bl.a. fulgt opp på TV2 Nyhetskanalen søndag 8. mars; les artikkelen og se video på https://www.tv2.no/nyheter/11220499/.
Beslutningsforums håndtering har skapt en todeling av helsevesenet der PPMS pasienters eneste mulighet til å få tilgang til det eneste medikamentet med medisinsk godkjenning og dokumentert effekt er å gå til det private helsevesenet og betale fra egen lommebok eller folkefinansiering, se https://www.spleis.no/project/95848 og https://www.spleis.no/ms-medisin.
Beslutningsforum har så langt avslått Ocrevus ved tre anledninger, som er eksempler på at systemet ikke har fungert etter forutsetningene.
Første gangs behandling var 22. okt 2018, se https://www.ms.no/nyheter/sier-nei-til-ny-ms-medisin. Beslutningsforum ser ikke ut til å ha overholdt ansvaret for å vurdere ressursbruken innenfor et helhetlig finansieringsansvar, da de avviste Ocrevus selv om medikamentet sannsynligvis er kostnadseffektivt ifølge Statens Legemiddelverks metodevurdering av 9. mai 2018; «merkostnaden per vunnet kvalitetsjusterte leveår ligger sannsynligvis i øvre sjikt av det som kan anses som kostnadseffektiv behandling, gitt alvorlighetsgraden for aktuell pasientgruppe og usikkerheten i analysene… Effekt og sikkerhet er tilstrekkelig dokumentert».
Som beskrevet på https://www.spleis.no/ms-medisin er det en kortsiktig tankegang å nekte tilgang til effektiv behandling for å spare penger til medisiner, da MS gir irreversible nerveskader som forverres for hver dag. Dette resulterer i stor belastning på hjelpetjenester fra det offentlige i form av utstyr og hjelp i hjemmet. Unødvendig ekstrakostnader for hjelpeapparatet i kommunen vil beløpe seg til mye høyere årlige beløp enn det sykehuset sparer på å gi pasientene billigere medisin (som ikke hjelper dem). Gode helsetjenester krever gode prioriteringer. Men det som skjer her er ikke gode prioriteringer av samfunnets totale helseutgifter, men derimot en uheldig optimalisering av sykehusbudsjettene på bekostning av andre kostnadsposter på statsbudsjettet. Tilsvarende følger det av helsepersonelloven § 6 at helsepersonell skal sørge for at helsehjelpen ikke påfører pasienter, helseinstitusjon, trygden eller andre unødvendig utgift. Formålet er effektiv utnyttelse av offentlige og private ressurser. Hverken pasienter, helsetjenesten eller trygdesystemet skal bruke unødige ressurser.
Åsne har over 30 år igjen av forventet levetid som vil koste samfunnet dyrt fordi Beslutningsforum ikke vil gi henne den behandlingen som har best mulighet til å bremse den negative sykdomsutviklingen mest mulig. MS tar ikke livet av pasientene, men tar livet fra dem. At Beslutningsforum takker nei får selvfølgelig store menneskelig konsekvenser, både pga. kraftig redusert livskvalitet for pasientene, og for alle oss pårørende.
Beslutningsforum avslo altså Ocrevus som er det eneste medikamentet som er dokumentert og har markedsføringstillatelse for PPMS, og gikk isteden inn for den gamle kreftmedisinen rituximab, som ikke er dokument for MS. Når Beslutningsforum går inn for et off-label medikament synes det å være et brudd på PPMS-pasienters rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten som skal ha en forsvarlig standard og være dokumentert effektiv. Rituximab er ikke dokumentert for MS, og har heller ikke hatt noen effekt for Åsne etter å ha prøvd denne kreftmedisinen gjennom året 2019. Likevel påsto lederen for Beslutningsforum på TV2 nyhetene 25. januar at metodevurderingen som er gjort viser at den medisinen virker like godt som andre typer MS-medisiner, men har heller ikke dekning for påstanden i rapporten.
Det er svært uheldig at selv om det avdekkes slike feil i saksbehandling eller avgjørelser tatt av Beslutningsforum finnes det ikke klageadgang i systemet for Nye Metoder. Måten de regionale helseforetakene her har strukturert systemet for å hindre klageadgang på deres avgjørelser er dog under forutsetning at pasientene gis forsvarlig helsehjelp, hvilket altså ikke synes å være tilfelle i denne saken. Forsvarlighetskravet innebærer at dersom en bestemt type tjeneste er eneste alternativ for å yte et forsvarlig tilbud til pasienten, har vedkommende pasient et rettskrav på den bestemte tjenesten.
Da Beslutningsforum for andre gang behandlet Ocrevus for PPMS 28. jan 2019 brøt de med egen retorikk når de avslo pga. prisen. Leverandøren hadde i mellomtiden kommet med et betydelig forbedret pristilbud. Kostnadseffektiviteten innenfor det helhetlige finansieringsansvaret var dermed ytterligere forbedret, men Beslutningsforum sa fortsatt nei, se https://www.ms.no/nyheter/nytt-avslag-til-ocrevus. Roche sa følgende om det reviderte pristilbudet av 29. nov 2018 i et forslag om nasjonal metodevurdering «Med det nye tilbudet er ICER godt innenfor det som normalt aksepteres for pasientgrupper med denne alvorlighetsgraden, og de foreslåtte grensene i Magnussen-arbeidsgruppens rapport». Nye Metoder hemmeligholder prisene og sladder den relevante informasjonen i kopien av metodevurderingene som gjøres offentlig tilgjengelig. Det bør evalueres om denne hemmeligholdelsen bør endres, da Beslutningsforums og Helseministerens forsikringer i begge TV2 innslagene referert ovenfor om at de ville åpnet for Ocrevus om leverandøren hadde senket prisen ikke kan etterprøves av offentligheten. I felleskatalogen på https://www.felleskatalogen.no/medisin/ocrevus-roche-645443 er listeprisen for medikamentet kr72.431,80 for 300mg, dvs. til sammen ca. kr290.000,-/år for to doser pr halvår. Åsne Kallerud må betale kr200.000/år for fremtidig behandling på Aleris. Siden dette inkluderer både den private klinikkens administrering og fortjeneste på selve medikamentet, er påstanden om at leverandørens pris allerede er betydelig redusert sannsynligvis troverdig. Roche mener ballen nå ligger hos myndighetene. De skriver til TV 2 at de leverte et tilbud i mai 2019 som fortsatt ikke er besvart for PPMS.
Helseministeren hevdet i innslaget på TV2 Nyhetskanalen 8. mars at myndighetene må være veldig tydelige mot en industri som krever altfor store overskudd og fortjeneste og altfor høye priser. Staten vil ikke gi etter for press fra industrien og bruke store penger på helt urimelige overskudd i legemiddelindustrien. Dette til tross for at Roche Norge AS iflg. Proff.no sitter igjen med et driftsresultat på bare kr15-20mill av en omsetning på snaut kr700mill; en «normal» resultatgrad på gj.sn. 3-4% siste 10 år.
Dette ser dermed ut som et spill for å presse ned prisen på legemidler som står i skarp kontrast til pasientenes krav etter pasient- og brukerrettighetsloven på forsvarlig og nødvendig helsehjelp, som er dokumentert trygg og effektiv. Hele systemet ser ut som et skuespill iscenesatt for å få folk til å tro at Beslutningsforum prioriterer de totale helseutgiftene i Norge, mens direktørene er mest opptatt av å spare penger på sykehusbudsjettene og fører en kamp mot legemiddelprodusentene på bekostning av pasientene. Resultatet er et todelt helsevesen som særlig går ut over pasienter med kroniske sykdommer som MS. Folk flest har ikke råd til slik privat behandling som burde vært tilgjengelig i det offentlige hvis systemet for Nye Metoder hadde fungert etter intensjonen.
I nov 2019 behandlet Beslutningsforum legemidler for attakvis MS (RRMS), og opprettholdt beslutningen at norske sykehus ikke skal tilby Ocrevus. Igjen reagerte fagmiljøet sterkt på Beslutningsforums avgjørelse, se f.eks. Dagens Medisin https://www.dagensmedisin.no/artikler/2019/11/19/overrasket-over-ms-beslutning/. Også MS-forbundet reagerte kraftig, se https://www.ms.no/nyheter/baade-ms-forbundet-og-fagmiljoeet-sjokkert-over-vedtaket-fra-beslutningsforum. RRMS-legemidlene Gilenya og Tysabri ble samtidig besluttet utfaset til tross for at de har vært i bruk i ti år, og en av dem kom ut på topp på effekt i metodevurderingen. MS-rammede er en lite homogen pasientgruppe der noen medikamenter som har god effekt for noen pasienter ikke virker for andre. For å finne fram til effektiv behandling for den enkelte trenger legene flest mulig verktøy i verktøykassen sin. Det bør evalueres om systemet for Nye Metoder har klart å finne fram til metodikk som hensyntar kravet i pasient- og brukerrettighetsloven om forsvarlig helsehjelp basert på en individuell vurdering av behov og persontilpasset medisin.