- Saksbehandling
- Metodevurdering
- Advanced therapeutic medicinal products (ATMP) er en ny klasse av legemidler som omfatter produkter som anvender genterapi, celleterapi eller vevsteknikk. Flere av disse legemidlene kan forventes å lede til fravær av symptomer og/eller sykdomsaktivitet. Evalueringen må utrede hvordan Legemiddelverket kan ta i bruk hensiktsmessige metoder for vurdering av slike legemidler, samt effektdokumentasjon basert på enarmede studier
- Evalueringen må utrede løsninger for innhenting av uavhengige helseøkonomiske/statistiske ekspertvurderinger ved uenighet mellom innsender av dokumentasjon og Legemiddelverket vedrørende helseøkonomiske/statistiske aspekter ved søknadene
- Beslutning
- Evalueringen må utrede hvilke betalingsløsninger som er hensiktsmessige ved ATMP
- Evalueringen bør videre vurdere
- (1) Muligheten for alternative beslutninger i Beslutningsforum (eks.: godkjenning under påvente av mer bevis)
- (2) alternative prisavtaler i forbindelse med overstående (eks.: pay for performance (PPP), coverage with evidence developement (CED))
- Metodevurdering
- 17. desember-vedtaket
- Evalueringen må ta stilling til om produkter med positiv beslutning i Beslutterforum likevel kan tas i bruk selv om anbudsfristen er passert. Bayer AS ønsker en vurdering av om produkter som godkjennes i Beslutterforum etter utløpt anbudsfrist likevel kan inkluderes i klinisk praksis, under gitte vilkår:
- der de rangerte produktene ikke er medisinsk/faglig likeverdige, eller
- som siste alternativ når de rangerte produktene er forsøkt, eller
- som videreføring av behandling for pasienter som er inkludert i en klinisk studie som avsluttes under anbudsperioden
- Evalueringen må ta stilling til om produkter med positiv beslutning i Beslutterforum likevel kan tas i bruk selv om anbudsfristen er passert. Bayer AS ønsker en vurdering av om produkter som godkjennes i Beslutterforum etter utløpt anbudsfrist likevel kan inkluderes i klinisk praksis, under gitte vilkår:
- Presisjonsmedisin uten markedsføringstillatelse
- Biomarkørrettede legemidler godkjent for bruk innenfor spesifike histologier har trolig effekt avhengig av behandlingsmål snarere enn histologien sykdommen kommer til uttrykk i (eks.: TRK-, PD1/PDL1-, EGFR-, ALK-, ROS1-inhibitorer). Utprøverinitierte studier og systematisk off-label bruk vil gi indikasjon på legemidelets effekt og sikkerhet i settinger der industrien ikke har initiert eller vil initiere regulatriske prosesser for å oppnå markedsføringstillatelse (eks.: studiene IMPRESS, DRUP og PROfound)
- Evalueringen må vurdere hvordan legemidler med påvist effekt i slike studier kan inkluderes i klinisk praksis
- Man bør utrede muligheten for utstedelse av nasjonal markedsføringstillatelse
- Man bør utrede når finansieringsansvaret skal overføres fra industrien til helseforetakene
- Evalueringen må vurdere hvordan legemidler med påvist effekt i slike studier kan inkluderes i klinisk praksis
- Biomarkørrettede legemidler godkjent for bruk innenfor spesifike histologier har trolig effekt avhengig av behandlingsmål snarere enn histologien sykdommen kommer til uttrykk i (eks.: TRK-, PD1/PDL1-, EGFR-, ALK-, ROS1-inhibitorer). Utprøverinitierte studier og systematisk off-label bruk vil gi indikasjon på legemidelets effekt og sikkerhet i settinger der industrien ikke har initiert eller vil initiere regulatriske prosesser for å oppnå markedsføringstillatelse (eks.: studiene IMPRESS, DRUP og PROfound)
Privatperson
Privatperson 31