Takeda AS ønsker innledningsvis å takke for muligheten til å gi innspill til mandatet for evalueringen av Nye Metoder. Dagens system er i all hovedsak tilrettelagt for innføring av legemidler til store pasientgrupper. Takeda er derfor av den oppfatning at tiden er moden for en grundig gjennomgang hvor målet bør være å gjøres systemet bedre tilpasset en fremtid med stadig flere behandlinger for sjeldne og små pasientgrupper og introduksjonen av mer persontilpasset medisin. Ved flere anledninger har vi sett at dagens system blir satt på prøve og Takeda, som legemiddelprodusent, ser derfor frem til den evalueringen som nå skal gjøres for å tilpasse Nye Metoder til fremtiden.
Pasienten i sentrum
Evalueringen bør se på om pasientenes rettigheter for nødvendig helsehjelp blir oppfylt under den nåværende prosessen. Det er nødvendig å evaluere behovet for i større grad involvere relevante pasientrepresentanter og pasientorganisasjoner i den formelle prosessen hvor de bør spille en større rolle i beslutningsprosessen enn det de gjør i dag.
Evalueringen bør også vurdere om beslutninger om legemidler er i tråd med og oppfyller de fire helsepolitiske målene: a) Sikre god kvalitet ved behandling av legemidler b) Legemidler skal ha lavest mulig pris c) Likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler d) Legge til rette for forskning og innovasjon. I dagens prosess kan man oppleve at punkt b) veier tyngre enn de andre politiske målsettingene ved en beslutning, noe som ikke kommer den norske pasienten til gode hva gjelder tilgang på innovasjoner.
Effektivisering av prosessene i Nye Metoder
I dag oppleves tiden det tar å komme gjennom hele prosessen Nye Metoder for å være for lang. Systemet har over tid utviklet seg til å bli så komplekst at for selv en profesjonell aktør er det krevende å holde oversikt over saksgangen. Det er derfor nødvendig å evaluere muligheten for å effektivisere både vurderings- og beslutningsprosessen og derav se nærmere på tidsbruken, antall steg og involverte aktører gjennom hele prosessen. Det er viktig å vurdere de konsekvenser tidsbruken har hva gjelder tilgang til innovativ behandling i Norge kontra andre europeiske land.
Takeda er også opptatt av Bestillerforums rolle i beslutningsprosessen evalueres. Målet bør være å vurdere om en større andel avgjørelser kan treffes av Bestillerforum før saken går videre til Beslutningsforum. Bestillerforum har i dag mandat til å ta beslutninger omkring innføring av nye metoder eller ikke, men dette har ikke blitt gjort siden 2016 (og kun 4 ganger) og aldri for et legemiddel. Hvis dette mandatet skal opprettholdes, er det behov for å utvikle eksplisitte kriterier for å sikre større forutsigbarhet og mer likebehandling i systemet. En måte å gjøre dette på er f.eks. etablere ulike scenario hvor beslutningsprosessen styres av den nye metodens budsjettkonsekvenser (stor, begrenset eller ingen konsekvens).
I tillegg har Takeda følgende innspill til effektivisering av prosessen:
a. Evaluere behovet for å tilrettelegge og åpne for andre beslutningskriterier for produkter der en metodevurdering ikke gir en ICER. Dette blir stadig mer aktuelt med de nye behandlingsalternativene for sjeldne sykdommer og små populasjoner (f.eks kreftmedisiner) hvor fokuset på persontilpasset medisin allerede er stort. Her kan man ofte oppleve at det finnes kun enarmede studier med et lite antall pasienter. Da må andre dokumentasjonskrav legges til grunn hvor usikkerheten kan adresseres f.eks gjennom tidsbegrensede positive beslutninger under vilkår definert av Beslutningsforum.
b. Evaluere om dagens system er egnet til å håndtere legemidler for sjeldne sykdommer og andre sykdommer hvor det eksisterer kun et lite antall pasienter nasjonalt og internasjonalt. Dokumentasjonsgrunnlaget for legemidler til disse pasientgruppene er ikke tilstrekkelig for å kunne utføre en tradisjonell helseøkonomisk vurdering og ytterligere beslutningskriterier vil være nødvendig.
c. Evaluere behovet for muligheten for å utvide Sykehusinnkjøps mandat for innføring av innovative prisavtaler og refusjonsmodeller for å forbedre tilgangen til nye behandlinger i Norge. For tiden er Norge et av få europeiske land uten slike muligheter hvorav alle våre nordiske land har disse ulike alternativene tilgjengelig.
Åpenhet rundt beslutningsprosessen
Det er et entydig behov for en større åpenhet og en tydeligere begrunnelse rundt Beslutningsforums beslutninger. I dagens beslutninger er begrunnelsene svært kortfattet og utilstrekkelige. Det kommer ikke tydelig frem hvordan de forskjellige trinnene i prosessen blir vurdert og vektet (f.eks. resultatene av HTA, prisdiskusjoner med LIS, budsjettkonsekvenser på RHF-nivå osv.). Det er viktig at alle parter har innsikt og forstår sakens kompleksitet og sammen jobber mot en optimal løsning for pasienten. Takeda er derfor opptatt av at man:
a. Evaluerer om og hvordan alle prioriteringskriteriene (nytte, ressursbruk og alvorlighet) vektes i alle beslutninger som tas.
b. Evaluerer behovet for ankemulighetene for beslutninger gjort i Beslutningsforum. Fra et rettslig og demokratisk synspunkt skal involverte aktørers rettsvern være sikret gjennom nasjonale lover. Dette bør inkludere rettighet til å anke en beslutning overfor en nøytral part (tidligere Prioriteringsrådet) der relevante avgjørelser, anbefalinger eller retningslinjer som har beviselig innvirkning på enkeltpersoners liv og helse.
Finansiering av metoder og legemidler
Med det grunnleggende prinsippet om lik tilgang til helsetjenester uavhengig av hvor pasienten bor, er det behov for å evaluere finansieringssystemet som legger opp til at flere og flere metoder/legemidler skal finansieres over sykehusbudsjettene.
I lys av at majoriteten av nye medisiner hovedsakelig er til sjeldne sykdommer og små populasjoner kan en ny pasient få en betydelig innvirkning på sykehusbudsjettet. Da kan vi få en situasjon hvor pasienter i realiteten har ulik tilgang på behandling avhengig av hvor pasienten bor og størrelsen på det lokale sykehusbudsjettet (“postnummer lotteri”). Over tid vil man dermed erfare at evnen til finansiering lokalt på et sykehus går på tvers av den positive beslutningen gjort i Nye Metoder.
Takeda mener derfor føringene hva gjelder implementering av positive beslutninger i Beslutningsforum skal være like sterke som for negative. Det bør også inngå en obligatorisk konsekvensutredning som sikrer at nødvendig finansiering følger beslutningen. Dette bidrar til å minimere risikoen for ulik tilgang på tvers av regionene/sykehusene.
Takeda ser frem til den kommende evalueringen og fremtidige konstruktive tiltak som vil gjøre systemet tilpasset for fremtidens utfordringer. Vi står selvsagt til disposisjon dersom HOD ønsker at vi utdyper noen av våre synspunkter.
Med vennlig hilsen
Karolina Minda
Director of Patient Value & Access and Public Policy