Sarepta Therapeutics, Inc. er et ledende bioteknologiselskap innenfor presisjonsmedisin med fokus på genetisk medisin for sjeldne, neuro-muskulære sykdommer.
Vi er glade for muligheten av å kunne gi innspill til evalueringen av Nye Metoder i Norge.
1. Vi håper prosessen med å evaluere Nye Metoder vil være bred, åpen og inkluderende med fokus på pasientene.
2. Evalueringen bør se på måloppnåelse og mandater i forhold til etableringen i 2013 og sette dette i kontekst av utviklingen siden da: Hvilke endringer har skjedd mht legemiddelmeldingen, prioriteringsmeldingen, helsenæringsmeldingen ? Hvilke endringer har skjedd med store overføringer til sykehussektoren mht medikamenter inkl orphan Drugs ? Har kompetansen fra fra Helfo, Helsedirektoratet og andre aktører fulgt med?
3. Vi mener en evaluering av Nye Metoder må se på hvordan Nye Metoder og de tre prioriteringskriteriene treffer mht gjennomføring av de legemiddelpolitiske mål og regjeringsplattformer i Norge. Det er positivt at man har satt opp et system med arm-lengdes avstand fra Stortinget, men evalueringen bør vurdere om avstanden har blitt så stor at politisk styring er blitt vanskelig.
4. Vi ser med glede av helseministeren selv i følgebrevet til Helse og Omsorgskomiteen til Prop 55L gir føringer mht behovet for å fokusere på persontilpasset medisin i evalueringen av Nye Metoder. Idag oppleves det at modellene er satt opp for store grupper med mye dokumentasjon. Trendene i den medisinske utvikling er stadig bedre behandlingsalternativer for små grupper og for sjeldne sykdommer, men der datagrunnlaget ofte er mindre og usikkerheten større. Man bør evaluere disse problemstillingene og se på resultatene så langt og komme med forslag til endrede modeller.
5. Basert på punkt 2, så bør man evaluere hvordan man i Nye Metoder kan gi bedre føringer rundt data-generering rundt og bruk av Real World Evidence (RWE). Man har ett vedtak fra August 19 med en midlertidig innføring av en kreftbehandling med forutsetning av positive RWE data etter tre år. Dette er også en internasjonal trend og noe som bør evalueres som et ledd i arbeidet med Nye Metoder.
6. Vedtak i Nye Metoder har selv etter lovfestingen intet rom for «second opinion» eller klagerett. Dette bør vurderes, evalueres og sammenlignes med andre områder i samfunnet. Er det måter man kan både sikre bedre pasientenes stemme i «Pasientens Helsevesen» og samtidig ha gode prosesser for «Second opinion» og klagerett utover å måtte klage til Fylkesmannen?
7. Genterapi er allerede innført på noen få områder for barn i Norge. Man har gode prosesser for medisinsk godkjenning via EMA, Legemiddelverket og Bioteknologirådet, men betalingsmodeller er lite fleksible i Norge. Beslutningsforum vedtok i Desember 2018 å videreføre prinsippet om flat rabatt. I tillegg til å diskutere prisnivå på nye medisiner i Norge, bør man i evalueringen også utrede og evaluere alternative prismodeller. Genterapi gis ofte tidlig i livet og kan i enkelte tilfeller dreie seg om en eller få doser for hele livet. Prismodeller som «Risk Sharing», Milepælsbetalinger, «Pay for performance» og andre variasjoner som sprer risiko og betalinger utover i tid bør evalueres i Norge også. Dette er innført i mange land for å balansere kostnad, risiko og kobles gjerne mot RWE slik at myndighetene får dokumentasjon over tid på effekten av det man betaler for.
8. Beslutningsforum vedtok å stoppe Compassionate Use Program (CUP) for pasienter i Norge. Her bør man evaluere om dette er innenfor mandat og målsettinger for Nye Metoder. Evalueringen bør også se på hvordan et slikt vedtak tar bort en mulighet som var vel etablert i Norge via SLV og fortsatt er det i andre land mht. å sikre medmenneskelighet for enkelt-pasienter med spesielle behov som ikke har kunnet bli inkludert i en kliniske studie av utprøvende behandling som er medisinsk godkjent i et annet land.
Sign. Eric Gillberg
VP Nordic region, Sarepta Therapeutics
www.sarepta.com