Roche ønsker å være en partner i utviklingen av et bærekraftig norsk helsevesen med et rettferdig og forutsigbart system for å kvalitetssikre og prioritere behandlinger som tilbys av det offentlige. Vi anerkjenner at innføring av nye metoder krever et system som ivaretar prioriteringskriteriene. Vi anerkjenner også at systemet for Nye metoder løser en vanskelig prioriteringsoppgave, og at det har bidratt til bedre og mer likeverdige helsetjenester.
Likevel hilser vi evaluering av systemet for Nye metoder velkommen. Dagens system er utfordrende. Det oppleves som komplekst, lite transparent, lukket og tidkrevende. Vi ønsker at systemet skal fungerer godt, effektivt og uten unødige konflikter knyttet til beslutningsprosessene. Vi anser det som viktig at den forestående evaluering gjennomføres på en måte som sikrer systemet nødvendig legitimitet fremadrettet. Vi skal i det følgende presentere konkrete forslag til hvordan sikre dette.
1. Innspill til hvordan evalueringen bør gjennomføres (prosess):
1.1. Uavhengig evaluering med rett kompetanse
Evalueringen anbefales utført av en ekstern og uavhengig part, med god kompetanse på å evaluere komplekse offentligrettslige systemer og med god forståelse for norsk forvaltning og helsetjeneste. Vedkommende tjenesteleverandør bør ha god kompetanse innen blant annet jus (særlig forvaltningsrett og EU/EØS-rett, herunder anskaffelsesregelverket), helseøkonomi og helsepolitikk.
1.2. Bred og grundig evaluering
Det bør legges til rette for en bred og grundig evaluering som adresserer de sentrale utfordringer med dagens system, se nærmere i punkt 2 nedenfor. I den sammenheng er det viktig at det settes av tilstrekkelig med tid og ressurser til selve evalueringen.
1.3 Klinikere, pasientforeninger, industri og andre interessenter blir aktivt involvert i evalueringen
Alle parter som er i berøring med systemet bør bli aktivt involvert i selve evalueringen, fortrinnsvis i form av dybdeintervjuer. Kliniske miljøer bør få anledning til å redegjøre for sine erfaringer med systemet, særlig knyttet til metodevurderinger. For industriens vedkommende kan inkludering skje gjennom dybdeintervjuer med LMI og utvalgte leverandører med mye erfaring fra dagens godkjenningsprosess. Dette vil bidra med viktig innsikt i utfordringene med dagens system, herunder utvikling av systemet knyttet til fremtidige behov. Aktiv involvering av pasientforeninger og brukerrepresentanter vil sikre at den politiske ambisjonen om reell brukermedvirkning på systemnivå i beslutningsprosessene ivaretas.
2. Innspill om hva vi mener det er viktig å evaluere (innhold)
2.1. Ivaretar systemet for Nye Metoder grunnleggende rettssikkerhetsmessige garantier med hensyn til transparens, etterprøvbarhet og kontradiksjon?
Beslutningsforum treffer endelig beslutning om innføring av nye metoder til behandling ved norske sykehus: I praksis bestemmer Beslutningsforum om ny metode vil bli anskaffet av norske sykehus eller ikke. Beslutningen treffes etter kriterier som tilsvarer tildelingskriteriet “beste forholdet mellom pris eller kostnad og kvalitet” i anskaffelsesforskriften § 18-1 første ledd bokstav c. Likevel følger ikke Beslutningsforum anskaffelsesregelverket. Dermed er det ikke anledning til å etterprøve om beslutninger om å innføre en metode eller ikke er fattet på riktig faktisk grunnlag, om de er forsvarlige, saklige og i samsvar med grunnleggende anskaffelsesrettslige prinsipper. Verken industri, pasienter eller andre interessenter har anledning til å påklage og få etterprøvd rettmessigheten av Beslutningsforums innkjøpsbeslutninger. Systemet inneholder heller ikke andre muligheter for kontradiksjon eller dialog med Beslutningsforum om dets vurderinger og avgjørelser knyttet til innkjøpsbeslutningen. Etterfølgende anskaffelsesprosesser, som gjennomføres at av Sykehusinnkjøp, gir heller ikke mulighet for slik etterprøving, særlig ikke når beslutningen er negativ. Vi anbefaler at det foretas en grundig juridisk evaluering av om dagens system lider av rettslige mangler på grunn av fravær av grunnleggende rettssikkerhetsgarantier ved offentlige innkjøp. Det vil være avgjørende for å sikre systemets legitimitet fremadrettet at eventuelle mangler rettes opp.
2.2. Er det forsvarlig og lovlig at systemet for Nye metoder legger til grunn lavere standard for dokumentasjon for sikkerhet og effekt enn påkrevd for å oppnå markedsføringstillatelse?
Beslutningsforum besluttet i sak 112-2018 at en metode kan vurderes innført også for indikasjoner som metoden ikke har markedsføringstillatelse for (off-label legemiddel). Beslutningen åpner for systematisk, økonomisk motivert innføring og bruk av off-label legemiddel som standard behandlingstilbud ved norske sykehus – uten at det foreligger klinisk dokumentasjon for behandlingens sikkerhet og effekt på det evidensnivå som kreves for regulatorisk godkjennelse. Dette til tross for at off label-forskrivning etter gjeldende regulatoriske regler bare kan forskrives av den enkelte lege på dennes eget ansvar og ut fra en individuell medisinskfaglig vurdering av at behandlingen er eneste eller beste behandlingsalternativ for den aktuelle pasienten. Etterfølgende har off-label behandling med rituksimab blitt innført som standard behandling av multippel sklerose basert på Beslutningsforums vurdering av at behandlingens sikkerhet og effekt anses for “godt nok” dokumentert, samt at den er billigst . Dette har vært kritisert både faglig og juridisk. Den svenske regjeringen ga i 2019 Läkemedelsverket i oppdrag å vurdere innføring av en separat prosess for nytte-/risikovurdering av off label-legemidler. Läkemedelsverket la til grunn at det ikke er grunnlag for nytte-/risikovurdering av off-label legemiddel på grunn av mangelen på data som oppfyller det evidensnivå som kreves for regulatorisk godkjennelse. Läkemedelsverket ønsket heller ikke å innføre en separat godkjenningsprosess for off-label legemidler med henvisning til at dette kan skade tilliten til det regulatoriske systemet. Det foreligger ingen grundige utredninger av om Beslutningsforums praksis er forenelig med norske og EØS-rettslige regler, herunder krav til vitenskapelig evidens for legemidlers sikkerhet og effekt. Evalueringen bør derfor vurdere om det er forsvarlig og lovlig at systemet for Nye metoder i fremtiden skal ha mulighet til systematisk å innføre off-label legemidler, når slik innføring utelukkende er økonomisk motivert.
2.3 Oppnår dagens system for Nye metoder de politiske målsetningene?
Det bør vurderes om systemet for Nye metoder fungerer i henhold til de politiske mål fastlagt i Legemiddelmeldingen (Meld st. 28 (2014-2015)), hvor det legges det vekt på rask tilgang til nye metoder, satsing på innovasjon og forskning, og ønske om å gjøre Norge til et mer attraktivt land til å gjennomføre kliniske studier sponset av legemiddelselskap. Det bør også undersøkes i hvilken grad prosessen og beslutningene i Nye metoder forholder seg til Prioriteringsmeldingen (Meld St 34 (2015-2016)).
2.4 Hvordan bør utfordringene rundt vurderinger på gruppenivå vs. individnivå håndteres?
Systemet for Nye metoder vurderer på gruppenivå hvilke behandlinger som skal gjøres tilgjengelige for pasientene. Evalueringen bør gjennomgå i hvilket omfang individuelle pasienter mister behandlingsmuligheter som følge av at vurderinger gjøres på gruppenivå samtidig som det er innskrenkede muligheter for individuell vurdering. Det er for eksempel relevant når enkeltpasienter har andre karakteristika enn pasientgruppen forøvrig, når behandling av medisinske grunner ikke kan gis (for eksempel som følge av annen sykdom), eller hvis pasienten ikke responderer på innført behandling.
2.5 Hvordan oppnår norske pasienter raskere tilgang til nye metoder?
EFPIA Patient W.A.I.T. Indicator (publisert 3. april 2019) viser at tiden fra regulatorisk godkjenning til behandlingen er tilgjengelig for norske pasienter reelt har økt fra 291 dager til 333 dager i perioden 2014-2016 sammenlignet med perioden 2015-2017. Årsakene til dette er trolig flere, og inkluderer sannsynligvis forholdene som påpekes i punkt 2.7 til 2.8 nedenfor. Rask tilgang er en overordnet helsepolitisk målsetting, jf. punkt 2.3 ovenfor. Et overordnet mål for evalueringen bør derfor være å vurdere tidsbruk og effektivitet i systemet, samt hvordan pasienter kan få raskere tilgang til nye metoder. I denne sammenhengen bør det også vurderes om dagens system er egnet til å møte utviklingen, hvor avansert diagnostikk og behandling knyttes enda tettere sammen.
2.6 Er systemet for Nye metoder tilstrekkelig fleksibelt i forhold til pris- og betalingsløsninger?
Beslutningsforum stiller krav om flat, prosentvis rabatt på samme legemiddel – uavhengig av indikasjon. Dette kravet er ofte vanskelig å imøtekomme fra leverandørenes side, eksempelvis ved spørsmål om innføring av et legemiddel for en ny indikasjon med få pasienter/lavere kostnadseffektivitet, når legemiddelet allerede er innført for grupper med mange pasienter/høyere kostnadseffektivitet. Beslutningsforums krav innebærer i en slik situasjon at leverandøren må tilby ny lavere pris ikke bare for den nye indikasjonen, men også for grupper som allerede har refusjon. Vi har flere eksempler hvor vi som leverandører står overfor et økonomisk tap ved å innføre legemidler til en ny indikasjon på Beslutningsforums vilkår. I praksis medfører det at en rekke legemidler med nye godkjente indikasjoner ikke blir tatt i bruk og finansiert i den offentlige helsetjenesten. Evalueringen bør vurdere om kravet om flate rabatter samlet sett er i samsvar med politiske målsetninger, herunder slik de kommer til uttrykk i prioriteringskriteriene. Praksisen bør dessuten vurderes i lys av at det i fremtiden i stigende grad vil være relevant med innføring av persontilpasset medisin, med i de aller fleste tilfeller små pasientantall.
2.7 Har systemet for Nye metoder de rette insentiver til å innføre nye metoder?
EFPIA Patient W.A.I.T. Indicator viser også at fra 2014-2016 sammenlignet med perioden 2015-2017har andelen av nye metoder, som er tilgjengelige for spesialisthelsetjenesten i Norge, blitt redusert. Evalueringen bør vurdere om dagens andel av nye metoder som innføres er tilfredsstillende, og om systemet gir de rette insentivene til innføring av nye metoder.
2.8 Er det riktig organisering og kompetanse i systemet for Nye metoder?
Dagens system inkluderer et betydelig antall myndigheter – og et enda større antall interne grupperinger. For å sikre at systemet fremadrettet er mest mulig effektivt, anbefaler vi å evaluere om dagens system er godt nok innrettet, eller om det er grunnlag for effektiviseringstiltak. Det er i dag uklart hvilken rolle alle aktørene har og om de skaper en reell verdi i prosessen for å vurdere innføring av nye metoder.
Vi anbefaler at det blant annet vurderes følgende:
Kan man effektivisere og rasjonalisere antall myndigheter og interne grupperinger, og kan prosessen effektiviseres slik at pasienter får raskere tilgang til nye metoder?
Har Fagdirektørene RHFog Beslutningsforum tilstrekkelig tid og helseøkonomisk kompetanse tilgjengelig til å fatte sine beslutninger i henhold til prioriteringskriteriene?
Er klinisk og medisinskfaglig kompetanse godt nok representert i systemet, og legger systemet godt nok til rette for å reflektere ulike kliniske/medisinskfaglige meninger?
Er det tilstrekkelig klar oppgavefordeling mellom de ulike aktørene? Er det for eksempel hensiktsmessig at både Folkehelseinstituttets og Legemiddelverkets foretar metodevurderinger av legemidler med ulik fremgangsmåte og metodikk?
Kan prosessen med forhandling mellom systemet for Nye metoder og leverandørene effektiviseres, for eksempel ved større åpenhet og informasjonsdeling om hva som skal til for å oppnå en avtale eller ved at Sykehusinnkjøp får større beslutningsmulighet i prosessen?
Dagens norske system bør vurderes mot andre modeller for innføring av nye metoder som benyttes i andre land, for eksempel Danmark og Storbritannia. Sammenligningen bør inkludere en vurdering av om det norske systemet er hensiktsmessig innrettet i lys av befolkningsstørrelse.
Med vennlig hilsen
Audun Ohna Kirti Mahajan Thomassen
Director Market Access & Pricing Head of Legal & Compliance