Innspill til mandat for evalueringen av systemet for Nye metoder
Vi viser til Stortingets beslutning om at systemet for Nye metoder skal evalueres. Pfizer takker for muligheten til å komme med innspill til mandatet for evalueringen.
Pfizer ønsker en bred og grundig evaluering av dagens system for Nye metoder. Vi vil understreke viktigheten av at det sikres en uhildet og objektiv evaluering av systemet. Det bør settes av tilstrekkelig med ressurser for å gjennomføre en grundig evaluering.
Evalueringen bør etter vårt syn utarbeide konkrete forslag til forbedringer/endringer av systemet. Eventuelle endringer bør raskt implementeres.
Oppfylles målsettingene?
Pfizer stiller spørsmål ved om dagens system for Nye metoder klarer å oppfylle de legemiddelpolitiske målene som ble fremlagt i Legemiddelmeldingen. I Legemiddelmeldingen blir det fremlagt 4 mål:
- sikre god kvalitet ved behandling med legemidler
- legemidler skal ha lavest mulig pris
- likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler
- legge til rette for forskning og innovasjon
Pfizer sitt inntrykk er at systemet for Nye metoder har et sterkt fokus på målet om lavest mulig pris. Etter vår vurdering er det svært viktig at evalueringen også vurderer om systemet for Nye metoder hensyntar de tre andre legemiddelpolitiske målene. Legger dagens system for Nye metoder til rette for forskning og innovasjon ved å ha et så stort fokus på lavest mulig pris? Vil et sterkt fokus på lavest mulig pris klare å ta hensyn til målet om likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler?
Vår oppfatning er at den politiske målsettingen om rask og likeverdig tilgang ikke kun handler om likhet innad i det offentlige helsevesenet, men også hvordan pasienter opplever ulikhet i tilgang sammenliknet med muligheter i andre land eller ved tilbud i private klinikker i Norge. En evaluering bør derfor også vurdere om Nye metoder i tilstrekkelig grad fokuserer på å redusere forskjeller i tilgang målt opp mot behandlingsmuligheter i utlandet eller ved private klinikker.
Har systemet tilstrekkelig fleksibilitet?
I flere tilfeller har Nye metoder redusert mulighetene for individuelle vurderinger til fordel for en mer kollektiv tankegang i tilgang til legemidler. Eksempler på dette er blant annet fjerning av individuell refusjon, innstramminger i compassionate use, etc. For oss som leverandør, oppfattes det som at ønsket om en strømlinjeformet beslutningsstruktur har gått på bekostning av enkelte pasienters mulighet til å få tilgang til god behandling når deres behov faller utenfor vurderingene på gruppenivå.
Som leverandør har vi over de siste årene også sett flere prinsippavgjørelser på detaljnivå i innkjøpssystemene som virker mer innrettet mot å sikre innkjøpssidens interesser enn å fungere som rimelige avklaringer av partenes ansvar. I slike saker har vi dessverre også opplevd liten vilje til fleksibilitet, pragmatiske avveiinger og ikke minst hensyn til pasientene. Videre er det lagt til rette for en unntaksordning på enkeltindividnivå eller gruppenivå. Våre tilbakemeldinger fra fagmiljøet/leger er at selv om kriteriene som er satt for unntak er oppfylt opplever legene å få avslag fra sine direktører.
En evaluering av Nye metoder bør vurdere hvorvidt dagens praksis ivaretar alle pasienters interesser best mulig, også de med behov for særskilte ordninger eller unntak.
Compassionate use
Pfizer mener det er viktig at evalueringen ser på compassionate use da dette er et viktig tilbud for pasienter som ikke har flere behandlingsalternativ. Fra 1 januar 2018 til 1 mai 2018 var det 25 søknader om bruk av legemiddel før MT (compassionate use), men etter de nye retningslinjene ble tatt i bruk 1 mai 2018 var det totalt 10 søknader fra 2 mai 2018 til 31 desember 2018. Det vil si at antallet søknader ble redusert med 60 % etter at de nye retningslinjene ble tatt i bruk.
(https://www.dagensmedisin.no/artikler/2019/02/22/kraftig-nedgang-i-bruken-av-compassionate-use/).
Compassionate use er en svært viktig mulighet for noen få pasienter, og regelverket for dette bør utformes slik at det er mulig for legemiddelselskap å tilrettelegge for slik bruk. De seneste justeringene i retningslinjene oppfattes som mer rettet mot å sikre innkjøpssidens forhandlingsposisjon enn å ivareta enkeltpasienters behandlingsmuligheter. Pfizer mener ordningen med standardavtalene bør være med i evalueringen av systemet for Nye metoder.
Tidslinjer/tidsbruk
En av de fire legemiddelpolitiske målsettingene er likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler. I evalueringen av Nye metoder bør det evalueres i hvilken grad dette målet etterleves. Målet om “likeverdig tilgang” er relevant å evaluere for hele tidsperioden et legemiddel er tilgjengelig på det norske markedet; fra markedsføringstillatelse, i tidsperioden en eventuell metodevurdering utføres i Nye metoder og etter en beslutning i Beslutningsforum. Et legemiddel kan for eksempel være tilgjengelig på det private markedet i perioden det er til evaluering i systemet for Nye metoder.
Målet om “rask tilgang” er relevant å evaluere i forhold til tid til markedsføringstillatelse, tid til innsendelse av dokumentasjonsgrunnlag fra produsent, tid for vurdering av Statens legemiddelverk og tid til beslutning i Beslutningsforum.
På nettsidene til Nye metoder står:
«Ved hurtig metodevurdering er det fortrinnsvis produsenten / leverandøren som sender inn dokumentasjon og utarbeider nødvendige analyser. Utrederinstansen gjennomfører deretter selve metodevurderingen innenfor en frist på 180 dager fra tidspunkt for mottatt dokumentasjon.»
Det bør evalueres hvorvidt Nye metoder klarer å oppnå målet om «likeverdig og rask tilgang».
Det bør vurderes hvor i prosessene det er mulig å spare tid, hvilke avgjørelser som kan tas på lavere nivå enn Beslutningsforum og hvilke avgjørelser som er av mindre betydning slik at en raskere pragmatisk vurdering er mulig.
Alternativkostnad – et oppdatert tall er tilgjengelig
I Prioriteringsmeldingen står følgende:
«Innenfor disse rammene og prinsippene må de som har ansvaret for å prioritere på gruppenivå, dvs. Statens legemiddelverk og Beslutningsforum, treffe sine beslutninger basert på vurderinger av alternativkostnaden knyttet til å innføre nye tiltak».
I spørsmålene fra Helse- og omsorgskomiteen i vedlegg til Innst. 93 L (2019-2020) står følgende:
«Spørsmål 10 – Vil regjeringen gjennomføre dette, og dersom ikke, hvorfor vil regjeringen ikke sørge for at man får en mest mulig korrekt alternativkostnad som kan ligge til grunn før man i tilfelle lovfester dette systemet?»
Svar fra Helseministeren: «Både Norheimutvalget og Magnsusengruppen anslo alternativkostnaden til å være 275 000 kroner per gode leveår. Departementet erkjente i Prioriteringsmeldingen at det var stor usikkerhet knyttet til dette anslaget, men at det var det beste anslaget på alternativkostnad i helsetjenesten i dag. Anslaget ligger til grunn i beslutninger om innføring av legemidler og metoder i tjenesten.»
Tallet 275 000, som gjengis i Prioriteringsmeldingen, og som HOD erkjenner det er usikkerhet rundt, stammer fra en forskergruppe i UK. Denne gruppen har utarbeidet nye tall som er spesifikke for enkelte land, deriblant Norge. Norske forskere har pekt på dette behovet i denne artikkelen:
Det foreslås å bruke oppdatert tall på 385 721 kroner per kvalitetsjusterte leveår (i 2017). Det bør evalueres om dette skal tas i bruk. Videre bør det evalueres om tallet bør indeksreguleres årlig for å ikke over tid gi et feilaktig grunnlag for beslutninger og prioriteringer.
Usikkerhet og flate rabatter
I Prioriteringsmeldingen står følgende:
«Regjeringen legger derfor til grunn at tilgangen til metoder og legemidler rettet mot svært alvorlige tilstander vil bli omtrent som i dag, gitt disse forslagene».
I 2017 var andelen avslag i Beslutningsforum 26% og 7% ble utsatt, 2018 var det over 50% avslag i Beslutningsforum, i 2019 var 23% avslag, og hittil i 2020 er andelen avslag 70%. Det bør evalueres hvorvidt tilgangen til ny behandling/metoder er vesentlig endret de siste årene, og da spesielt behandlinger for svært alvorlige tilstander, samt årsaken til det høye antallet avslag.
Årsaken til økende antall avslag kan være sammensatt, produktene kan ha endret karakter med mindre pasientgrupper og følgelig et høyere prisnivå, mindre kliniske studier med færre pasienter, fast-track godkjenning i EMA, altså generelt mer usikkerhet i beslutningsgrunnlaget. Dersom noe av dette er tilfellet er det godt grunnlag for å evaluere hvorvidt metodene som brukes for å evaluere legemidler bør endres i takt med utviklingen, og sørge for mer pragmatisme i utarbeidelsen av et beslutningsgrunnlag.
Dagens praksis er flat rabatt, og i praksis søker myndighetene å kompensere for økt usikkerhet med lavere pris. I mange tilfeller har dette store og urimelige utslag. Et eksempel er der man pga. usikkerhet må ned til nivå med for eksempel kjemoterapi (som i noen tilfeller administreres i mangel på noe annet). Dette er ikke bærekraftig for et legemiddelfirma.
De mest ekstreme tilfellene er der Legemiddelverket ikke ser seg i stand til å beregne en ICER. Disse sakene mangler en viktig parameter for beslutning, og det er flere eksempler på at slike saker sendes rundt i systemet uten at noen tar til orde for en annen løsning enn å sette pris ned til et ikke-bærekraftig nivå. Spesielt bør det evalueres om det er noen pasientgrupper som er spesielt utsatt i slike tilfeller. Det kan f.eks. være pasientgrupper uten sterke talspersoner, som klinikere og pasientorganisasjoner, som står på for å finne en løsning.
Det bør evalueres hvordan man kan ta i bruk ny teknologi raskt, for eksempel ved å dele risiko mellom myndigheter og legemiddelindustri. Kravet om flat rabatt bør endres, og myndighetene bør proaktivt ta grep for å sikre infrastruktur for å kunne innføre legemidler midlertidig og i større grad dele risiko med produsentene. Dette er helt sentralt for at Nye metoder skal kunne håndtere persontilpasset medisin og genterapi.
Det bør være fokus på å kunne ta i bruk nye behandlinger raskt, samtidig kan man øke fokus på å re-evaluere og fjerne behandlinger som viser seg å ikke innfri og ha den ønskede effekt.
Usikkerhet og hvordan skal dette komme til uttrykk i HTA
For små pasientpopulasjoner foreligger det i mange tilfeller ikke en randomisert kontrollert studie (RCT). Det kan være utfordringer med å inkludere et tilstrekkelig antall pasienter for å kunne beregne statistikk på forskjeller i effekt mellom grupper med forskjellige behandlinger. Legemiddelfirma får i noen tilfeller ikke lov av etiske komiteer å tilby pasienter i kontrollarmer gammel behandling som ikke ser ut å samsvare med effektestimat til nye behandlinger.
Ved fravær av RCTer for å dokumentere effektforskjell bør det finnes et alternativ til effektevaluering. I dag kan et nytt legemiddel få en negativ beslutning i Beslutningsforum på grunn av at forskjeller i effekt ikke har kunnet beregnes ut ifra en RCT. Vi mener at alternativer til estimering av effekt bør foreligge i fravær av RCTer.
Det bør evalueres hvordan Nye metoder vurderer usikkerhet i effekt. Eksempel på spørsmål som kan stilles:
- Er det rimelig å anta at dokumentasjonsgrunnlaget er for usikkert som beslutningsgrunnlag hvis det ikke foreligger en RCT?
- Hvilke alternative metoder benyttes av Statens legemiddelverk per i dag som dokumentasjonsgrunnlag for å estimere effekt hvis det ikke foreligger en RCT?
- Hvilke andre alternativer kan benyttes for å estimere effekt hvis det ikke foreligger en RCT?
- Tillater systemet utvikling og oppdatering av helseøkonomiske metoder/statistikk som kan benyttes i evalueringene?
Behov for en uavhengig part som gjør evalueringene
Statens legemiddelverk har gjentatte ganger tatt på seg å mene noe om pris på nye legemidler, og i det siste forsterket sin profil som prisforhandler fremfor en objektiv fagetat:
https://www.dagensmedisin.no/artikler/2020/02/19/slv-direktoren–riktig-a-dele-vart-syn/
Videre finansieres Legemiddelverket til dels av Helseforetakene. Sakene fremstilles for Beslutningsforum i stor grad av Sykehusinnkjøp. Sykehusinnkjøp har som mål å kjøpe inn legemidler for helseforetakene til lavest mulig pris. Det bør evalueres om det er fare for en systematisk bias gjennom hele saksgangen for å vurdere nye legemidler.
For eksempel for sjeldne sykdommer bør det evalueres hvorvidt pasientenes interesser er godt nok ivaretatt. Er det slik at med fravær av klinikere med kompetanse innen en spesifikk sjelden sykdom, ingen sterke pasientorganisasjoner mv. så overlates for mye av skjønnet til en etat der hovedmålsetningen er lavest mulig pris? Uten muligheter for å påklage beslutningene, og med svært komplekse saker, i et komplekst og fragmentert system, er det stor risiko for at noen grupper blir glemt og faller utenfor.
Etter vår vurdering er det svært viktig å evaluere hvordan man kan ivareta best mulig en form for objektiv evaluering av ny teknologi som går gjennom Nye metoder. Dette er viktig for å sikre langsiktig legitimitet og lojalitet til systemet.
Kliniske eksperter
Vi vil gjerne belyse at det er viktig at de kliniske ekspertene som rådføres faktisk er eksperter innen den indikasjonen det spørres om råd innen. Vi ønsker at bruken av eksperter i systemet for Nye metoder blir evaluert.
Ankemulighet
Det er slått fast at Beslutningsforum fatter beslutninger og ikke forvaltningsvedtak. Dette medfører at det ikke foreligger en mulighet til å anke beslutningene fra Beslutningsforum til en uavhengig part. Det er et sterkt behov for en mulighet til å få en ny vurdering, helst av en nøytral part. For pasienter vil en feilaktig beslutning kunne få store konsekvenser. Pfizer mener det er sentralt for langsiktig tillit til Nye metoder at man har en mulighet for ny vurdering av metodevurderinger, elementer i en metodevurdering, samt beslutninger som fattes i Beslutningsforum. Pfizer mener derfor mangelen på ankemuligheter og hvorvidt dette er i samsvar med god forvaltningspraksis, bør evalueres.
Retningslinjer for dokumentasjonsgrunnlag for hurtig metodevurdering av legemidler
I dagens retningslinjer for hurtig metodevurdering av legemidler er det, i tråd med prioriteringsmeldingen, slik at produksjonsvirkninger ikke skal inkluderes. Dette er noe Direktoratet for økonomistyring stiller spørsmålstegn ved. I høringen om de nye retningslinjene for hurtig metodevurdering påpeker Direktoratet for økonomistyring følgende om produksjonsvirkninger:
“Ved å ta hensyn til virkninger knyttet til arbeidsmarkedet kan dette påvirke fordelingen av helsetjenester, f. eks påvirke tilbudet til yrkesaktive sammenliknet med ikke yrkesaktive. Dette er imidlertid virkninger som en politisk kan velge å håndtere slik at ikke yrkesaktive ikke skal få et dårligere tilbud på grunn av dette, enten ved å se bort fra dem eller ved å utforme tiltak slik at alle grupper kan tjene på å legge til grunn et samfunnsperspektiv. Det er imidlertid overraskende at en ikke ønsker å kartlegge slike virkninger før en vurderer om de bør tas hensyn til.”
Det er svært viktig å sørge for at flest mulig er i arbeid og bidrar til produksjon, vekst og skatteinntekter. Det er viktig å opprettholde incentivene for å utvikle nye legemidler som kan bidra til produktivitet og yrkesdeltakelse. Det bør evalueres hvorvidt produksjonsvirkninger kan inkluderes som en del av beslutningsgrunnlaget.
Tilgang til nye antibiotika
For flere nyere antibiotika er bruken svært lav, og det kan være ulønnsomt for produsentene å tilby legemidlene i Norge. Det setter forsyningen av slike legemidler i fare. Det bør evalueres om Nye metoder har de riktige virkemidlene og verktøyene på plass for å kunne sikre en sikker og stabil tilgang til nyere antibiotika.
Tilgang til kritisk viktige legemidler med lav pris
For mange eldre antibiotika har man de siste årene sett en nedgang i tilstedeværelse og antall tilbydere i Norge. Dette er en følge av for lave prisnivå, som gjør det ulønnsomt for firma å tilby produkt i Norge. Det er svært viktig å få på plass mekanismer som sikrer incentiver for tilbydere å være tilstede i Norge. I et land som Norge, med lav grad av antibiotikaresistens, er det svært viktig å sikre en stabil og sikker forsyning av eldre antibiotika. Dersom tilgangen til eldre antibiotika skulle svikte kan vi i verste fall havne i en situasjon der vi pga. mangel tvinges til å ta i bruk nye antibiotika, og således flytter grensene for virksomme antibiotika.
Det bør derfor evalueres om aktørene i Nye metoder har optimalt mandat for å sikre at tilgangen til viktige medisiner/antibiotika opprettholdes.
Pfizer ser frem til evalueringen av Nye metoder, og mener en evaluering er påkrevet og svært viktig. Vi bidrar svært gjerne med å belyse de innspillene vi har gitt og svarer gjerne på eventuelle spørsmål.
Vennlig hilsen,
Oddvar Solli
Health & Value Lead, Pfizer i Norge