MSD – et av verdens største globale, forskningsbaserte legemiddelfirma – anerkjenner behovet for prioriteringer av samfunnets helseressurser og opprettelsen av et nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Vi støtter en helhetlig evaluering av hele den saksforberedende kjeden til og med beslutning for nye metoder i Beslutningsforum og mener evalueringen særlig må undersøke hvordan systemet forvalter Stortingets vedtatte legemiddelpolitiske målsetninger i legemiddelmeldingen, prioriteringsmeldingen og helseindustrimeldingen.
Tilrettelegge for reell markedsadgang for innovasjoner i den offentlige spesialisthelsetjenesten
All behandling som introduseres i Norge har vært gjenstand for omfattende dokumentasjon og evaluering av europeiske legemiddelmyndigheter. Likevel fremmer myndighetene blant annet særnorske tilleggskrav i metodevurderingene. Dette er en flaskehals som forsinker pasientenes tilgang til ny behandling. I tillegg fører en omstendelig anskaffelsesprosess, hvor man også blander metodevurdering og anbud, til ytterligere forsinkelser.
Alle parter – pasienter, helsepersonell, myndigheter, innkjøpsorganer og legemiddelindustrien – har et ønske om at norske pasienter skal få raskest mulig tilgang til innovativ behandling. Dette er også gjenspeilet i de legemiddelpolitiske målsetningene. Imidlertid registrerer vi at systemene for introduksjon av innovasjoner hemmer tilgangen. Samtidig ble det i 2018 vedtatt å bygge to protonsentre til kreftbehandling med en kostnadsramme på tre milliarder kroner, uten systematisk vurdering av effekt og kostnadseffektivitet. Dette til tross for at ingen av de etablerte prioriteringskriteriene ble lagt til grunn. Vilkårlige beslutninger som denne med betydelige budsjettkonsekvenser uten vurdering av alternativkostnad bidrar til å svekke tilliten til Nye Metoder som beslutningsorgan på vegne av felleskapet.
Sett i lys av dette, må evalueringen inneholde et komparativt perspektiv hvor man ser på fundamentale parametere for pasientenes tilgang til nye legemidler i den offentlige helsetjenesten med land det er naturlig å sammenligne seg med. Dette gjelder saksbehandlingstid, ressurser og kompetanse i helseforvaltningen som vurderer nye legemidler og innkjøpssystemer. Mandatet må inneholde en vurdering av potensiale for pilotering av nytt innkjøpssystem, hvor man eksempelvis analyserer et tydeligere skille mellom innføring av biotilsvarende/generiske legemidler versus nye, innovative legemidler – eksempelvis innen kreftområdet. Førstnevnte kan etter MSD oppfatning kjøres gjennom rene prisanbud, mens innføring av eksempelvis innovative kreftlegemidler som immunterapi kan piloteres ved parallelle kontrakter på flere indikasjoner med ulike produsenter. På denne måten vil medisinske innovasjoner raskt komme pasientene til nytte, samtidig som man bygger kompetanse hos helsepersonell og en potensiell vekstindustri. Den prinsipielle forskjellen mellom disse to legemiddelklassene er at biotilsvarende/generiske legemidler er de facto identiske, mens innovasjoner som immunterapi har ulikt virkestoff og effektdata basert på kliniske studier. De bør følgelig også vurderes og innføres forskjellig, med nye modeller som sikrer forutsigbar budsjettkontroll og raskere tilgang til innovative legemidler for pasientene i den offentlige helsetjenesten. Dette er rammevilkår for innovasjoner som har en direkte sammenheng med ambisjonene som et tverrpolitisk Storting har stilt seg bak i vedtatte Helseindustrimelding. Potensielle og nåværende investorer vil til enhver tid være svært opptatt av hvordan Regjeringen tilrettelegger for en ønsket utvikling av en sterk og innovativ, nasjonal helseindustri. Derfor vil helseindustriens rammebetingelser for å skape innovasjoner og stimulere til nye være bestemmende både på størrelse og plassering av investorenes risikokapital. Dette vil ha avgjørende betydning for graden av fremtidige medisinske gjennombrudd som tilflyter samfunnet og det offentlige helsevesenet.
Persontilpasset medisin med nye innovasjoner på gruppe- vs individnivå
Som et ledd i evalueringen av Beslutningsforum, må utvalget se på beregning av alvorlighet og hvordan dette kan påvirke betalingsvilligheten for et legemiddel. Alvorlighetsberegningen inkludert i den helseøkonomiske analysen utgjør en viktig del av beslutningsgrunnlaget for Beslutningsforum.
Innføring av nye legemidler blir fattet på et gruppenivå. Valg av høy median alder kan føre til at det blir tatt en gruppebeslutning som sier at det nye legemiddelet ikke er kostnadseffektivt, dvs at betalingsvilligheten ikke er tilstede fordi alvorligheten ikke er høy nok. Valg av lavere median alder gir en høyere alvorlighet, og dermed høyere betalingsvillighet. Konsekvensen av en gruppebeslutning er at alvorligheten kan være høy nok for yngre pasienter, men på grunn av gruppebeslutningen vil ikke pasienter hvor betalingsvilligheten egentlig er tilstede få muligheten til å få tilgang til ny behandling.
Valg av median alder påvirker i større grad betalingsvilligheten for et godt leveår. Denne bør derfor være representativ for hele den norske befolkningen.
En særskilt utfordring ved fastsettelse av median alder er at den ofte blir definert av klinikere. Valg av median alder kan derfor virke vilkårlig, da en enkelt kliniker ikke vil kunne ha full oversikt over pasientbildet for hele landet. Når beslutningen skal tas på et gruppenivå og valg av median alder potensielt kan føre til store konsekvenser for betalingsvilligheten, bør valg av median alder hentes fra norske registre, journaler eller epidemiologistudier.
«Faglig likeverdighet»
Legemiddelmeldingen satte fire legemiddelpolitiske målsetninger som er vedtatt av Stortinget: Sikre god kvalitet, likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler, legge til rette for forskning og innovasjon og lavest mulig pris på legemidler. Både Beslutningsforum og Sykehusinnkjøp bruker betegnelsen faglig likeverdig som grunnlag for beslutninger om valg av legemidler. Frem til i dag har det ikke kommet noen prinsipielle avklaringer om kriterier og krav til kunnskapsgrunnlag for å fastslå om legemidler er faglig likeverdige fra de ulike myndighetsorganene som leverer beslutningsgrunnlaget til Beslutningsforum.
Samtidig som dette er uklart, klassifiseres legemidler med ulike virkestoff og klinisk effektdokumentasjon som «faglige likeverdige» og inngår videre i anbud og rangering. Det er vanskelig å se at dette ikke gjøres av et dominerende prishensyn, hvor den praktiske konsekvensen er at de andre legemiddelpolitiske målsetningene gitt av Stortinget underdrives i det totale beslutningsgrunnlaget. Evalueringen må undersøke omfanget av bruken av faglig likeverdighet som grunnlag for anbud og påfølgende rangering, vekting av pris i den endelige rangeringen og søke operasjonell klarhet i dette begrepet fra aktuelle myndighetsaktører.
Demokratisering av Beslutningsforum og involvering av medisinsk fagekspertise
De fire RHF-direktørene med beslutningsmyndighet for innføring av nye legemidler i den offentlige spesialisthelsetjenesten er også direkte ansvarlig for sine respektive, regionale sykehusbudsjetter. Dette kan ha uheldige konsekvenser for en fullstendig uhildet beslutning tilknyttet tilbud av nye kreftlegemidler.
Evalueringen må adressere sammensetningen av Beslutningsforum og gi en vurdering om forumets sammenvevde beslutningsmakt og økonomiansvar har hatt eller kan få innvirkning på innførsel av nye legemidler. Evalueringen bør også inkludere sammenlignbare land – eksempelvis Danmark og deres Medicinrådet – for å gi et fullstendig svar på om forumets organisering er i tråd med demokratiske grunnprinsipper for medvirkning, transparens og sammensetning. Klinikere, helseøkonomer, fagdirektører pasientorganisasjoner og produsenter er deltagere og observatører i Danmark – noe som må analyseres og vurderes i evalueringen med å sikte på å sikre reell demokratisk legitimitet til beslutningene som fattes. Mandatet må videre analysere involveringen av medisinsk fagekspertise i den saksforberedende rådgivningen til Beslutningsforum. Veiledende og sentrale spørsmål for en slik grundig analyse er i hvor stor grad medisinske fagekspertise blir konsultert og hvor mye variasjon det er i deres informasjonstilfang. Videre hvordan dette kan påvirke utfall av saksbehandlingen som følge av ulik grad av informasjon og involvering (Eksempelvis retningslinjer for HIV-behandling og MS-legemidler – off-label bruk).
En nærmere vurdering av grad av transparens i vedtakene til Beslutningsforum må inngå i mandatet. Offentliggjøres det nok informasjon slik at alle interessenter – inklusive allmennheten – har en forståelse for prioriteringene i helsetjenesten og at informasjonen kan etterprøves (Pasientpopulasjon, vurdering av behandlingen og argumentasjonen fra Beslutningsforum)? I tråd med allmenn rettsoppfatning og demokratisk legitimitet, må evalueringsmandatet også inneholde en vurdering av behovet for en uavhengig klageinstans for vedtak som fattes. Det gjelder for både legemiddelindustri og pasientgruppen som skal tilbys behandlingen.