Innspill til mandatet for evaluering av Systemet for nye metoder

Stortinget har bedt om at det nasjonale systemet for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten evalueres. Helse- og omsorgsdepartementet legger opp til en bred evaluering, og ønsker derfor innspill til mandatet for evalueringen. Janssen setter pris på mulighet til å gi innspill i denne fasen.

Våre innspill tar utgangspunkt i om systemet står seg i forhold til:

1. Bakgrunnen for at systemet ble innført:

  • Gi pasienter trygghet for at de metoder som innføres er vurdert med hensyn til effekt og sikkerhet
  • Understøtte likeverdig og rask tilgang til nye og innovative metoder
  • Demonstrere merverdien av nye metoder sammenliknet med eksisterende behandling
  • Bidra til at metoder som ikke lenger anses å være tilfredsstillende blir utfaset
  • Fremskaffe et kvalitetssikret grunnlag for beslutninger, prioriteringer og ressursbruk
  • Tydeliggjøre og understøtte beslutningsprosesser og -nivåer.
  • Gi transparente beslutninger

2. Prioriteringskriteriene vedtatt av Stortinget:

  • Nytte
  • Ressursbruk
  • Alvorlighet

3. Legemiddelpolitiske målsetninger:

  • Sikre god kvalitet ved behandling med legemidler
  • Legemidler skal ha lavest mulig pris
  • Likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler
  • Legge til rette for forskning og innovasjon

Beslutninger på gruppenivå og versus individnivå:

Evalueringen bør se på om individuelle pasienter mister behandlingsmuligheter som følge av at beslutninger i Nye Metoder fattes på gruppenivå, herunder er følgende punkter viktig:

  • Selv om studiedata viser at et legemiddel ikke har tilstrekkelig effekt på gjennomsnittspasienten, kan likevel enkelt pasienter og undergrupper av pasienter ha svært god effekt av samme legemiddel. Dette hensyntas ikke innenfor dagens system og bør evalueres i forhold til metodikk for beslutninger.
  • Hvordan ivaretas ankemuligheter og unntak på individnivå i et system der beslutninger tas på gruppenivå?
  • Hvordan er systemet rustet til å vurdere og evaluere persontilpasset behandling der effektdata ofte kun vil være representativ for mindre grupper av pasienter. Er systemet satt opp for å håndtere den medisinske utviklingen?
  • Hvordan håndteres sjeldne sykdommer i Nye Metoder? Vår oppfatning er at det er betydelig vanskeligere å få godkjent legemidler til små pasientgrupper og sjeldne sykdommer. Dette skyldes delvis at legemidler til sjeldne sykdommer i mindre grad kan imøtekomme de samme krav til dokumentasjon som sykdommer med flere pasienter. Videre kan det pekes på at den praktiserte prismodellen for legemidler i Norge, der flat rabatt skal være hovedregel, ikke er tilpasset legemidler som blir benyttet for flere sykdommer med små pasientgrupper, der helseøkonomisk verdien vil variere fra sykdom til sykdom.

Likeverdig og rask tilgang til nye og innovative legemidler:

Evalueringen bør se på om systemet for Nye Metoder understøtter målet om likeverdig og rask tilgang til nye og innovative legemidler, herunder er følgende punkter viktig:

  • Er tidslinjene akseptable for de ulike delene av systemet
  • Konsekvensene av ordningen med et ensidig krav om flat rabatt må evalueres. Vi erfarer at dette utgjør en betydelig utfordring for små pasientgrupper. Firmaene gis ofte et økonomisk disinsentiv når det kreves flate rabatter som påvirker all bruk av legemidlet. Dette kan føre til at mindre pasientgrupper ikke får tilgang til ny behandling, og synes ikke å være i tråd med målsetning om likeverdig tilgang.
  • Betalingsvilligheten per gode leveår (kostnad per vunnet QALY) bør vurderes både opp mot hvordan betalingsvilligheten er i andre land, men også sett opp mot andre samfunnssektorer i Norge. Herunder, bør evalueringen også se nærmere på hvordan man i dag velger hvilken betalingsvillighet som skal gjelde for et legemiddel. I dag er betalingsvilligheten operasjonalisert gjennom en skala for helsetap, beskrevet av Norheim utvalgets «På ramme alvor» fra 2015 der laveste helsetapsklasse har en øvre grense på betalingsvillighet på 275 000 kroner. Denne vektes opp i henhold til en fastsatt faktor. Disse forutsetningene har stor betydning for om et legemiddel blir innført eller ikke i Norge, men dessverre er verken grunnbeløpet på 275 000 eller faktoren man vekter etter, empirisk fundert eller tilstrekkelig begrunnet.
  • Et ensidig fokus på lavest mulig pris kan ha konsekvenser for norske pasienters tilgang til ny behandling, og det bør evalueres om andre legemiddelpolitiske mål om rask tilgang, kvalitet i behandling samt det å legge til rett for forskning og innovasjon tilegges tilstrekkelig vekt i beslutningene.
  • Alder er ikke et prioriteringskriterium, men påvirker i stor grad beslutningene likevel gjennom alvorlighetskriteriet. Fører dagens praksis med absolutt prognosetap til at alder får for stor påvirkning? Dette forsterkes ved at det i dag kun er fokus på absolutt prognosetap og ikke relativt prognosetap i beregningen av alvorlighet, slik tilfellet var tidligere.
  • Evalueringen bør se på hvordan «fast track» metodevurderinger og modeller for midlertidig innføring kan understøtte målet om likeverdig og rask tilgang.
  • Hvordan praktiseres unntaksordningen i de ulike regionene/på de ulike helseforetak og hvordan ivaretas legens autonomi som ansvarlig behandler sett i lys av unntaksordningene?

Åpenhet og involvering:
Evalueringen bør se på om systemet for Nye Metoder understøtter transparente beslutninger. Herunder er følgende punkter viktig:

  • Hvordan involveres berørte parter – det være seg fagmiljø, pasienter og brukere, industri, myndighetsapparet og andre.
  • Hvordan informerer systemet de ulike aktørene? Vi opplever at informasjonen mellom myndigheter og leverandører kan være mangelfull. Et eksempel her er informasjon rundt nye produktstrategier som i stor grad påvirker hva vi som leverandør skal levere inn av dokumentasjon, men som likevel har vært betydelig underkommunisert og utydelig.
  • Hvordan forholder Nye Metoder seg til informasjon fra fagmiljø/spesialister. Er det en strukturert måte å innhente denne informasjonen? Får fagmiljø innsyn og lov til å gjennomgå sine innspill etter at aktører i NyeMetoder har satt disse i kontekst. Tilbakemeldinger fra klinikere kan tyde på at dialogen i en del tilfeller er mangelfull
  • Dagens system mangler klageadgang/ankemulighet på beslutninger som fattes og konsekvensene av dette må evalueres.
  • Hvordan blir pasienter og pasientforeninger tatt med på råd. Helseminister Bent Høie har et uttalt mål om å skape pasientens helsetjeneste, der pasienten blir satt i sentrum, men det er forhold som tyder på at pasientenes stemme i mindre grad blir hørt. Hvordan sikres kompetanse og opplæring av brukerne? Pasient og brukermedvirkning bør evalueres ut fra et helhetlig perspektiv av Nye Metoder, der man evaluerer brukernes medvirkning i forhold til både Bestillerforum, Statens legemiddelverket og Beslutningsforum
  • Hvordan er forholdet mellom Nye Metoder og Ekspertpanelet? Evalueringen bør vurdere Ekspertpanelets mandat og rolle i forhold til system for Nye Metoder.

Utover de forhold som nevnes over er følgende to innspillspunkter av vesentlig betyding for Janssen;

Evalueringen bør se på om oppgavene som Nye Metoder er satt til å forvalte, står i forhold til ressursene systemet er gitt.

Evalueringen bør inkludere synspunkter fra alle berørte parter, både pasientgrupper, medisinsk miljø, og leverandører. Det er viktig at mandatet svarer i henhold til den utviklingen vi har sett av systemet fra dette ble innført i 2013 og relevansen for pasientens helsevesen i dag og i fremtiden.