Innspill fra AstraZeneca vedrørende evalueringen av systemet for nye metoder.
Stortinget har vedtatt lovfesting av nye metoder. Det ble også vedtatt å be regjeringen sørge for en evaluering av dagens organisering av og saksbehandling i system for Nye Metoder.
AstraZeneca er et biofarmasøytisk selskap som utvikler innovative legemidler primært innen kreft, hjerte-kar, nyre og metabolske sykdommer og luftveissykdommer. Vi takker for muligheten for innspill og vårt bidrag vil bredt dekke det som er nevnt på www.nyemetoder.no Vi mener det er ønskelig med en gjennomgang av hele systemet «nye metoder», når det gjelder pasientens tilgang til viktige legemidler i hele legemidlets livsløp; fra tidlige kliniske studier, såkalt «compassionate use», unntaksbestemmelsen, bruk i tidsrommet mellom markedsføringstillatelse og beslutning om innføring av beslutningsforum, etter innføring og eventuelt anbud og til legemidlet ikke lengre anbefales brukt.
Nye metoder
Vi har stor forståelse for at samfunnet må prioritere innenfor helseområdet. Ved innføring av nye legemidler mener vi det er viktig at beslutninger også ses i sammenheng med potensielle innsparinger andre steder i helsetjenesten/samfunnet (lengre i jobb, mindre sykefravær, hjemmebehandling, økt livskvalitet etc.). I dag vurderes ikke slike kostnader i tilstrekkelig grad. Noe av årsaken til dette kan være at legemiddelbudsjettene er separate.
Bakgrunnen for «nye metoder» er det lett å være enig i (beskrevet i «En kort presentasjon av nye metoder» 2018). Utfordringen er at det i dag ikke oppleves som systemet oppfyller intensjonene, da kanskje spesielt «understøtte likeverdig og rask tilgang til nye og innovative metoder».
Siden etableringen av «Nye metoder» har legemiddelutviklingen endret seg betraktelig. Det er viktig å lage et system som tar høyde for at utviklingen går raskt og at vi dermed har et mer dynamisk system for å evaluere nye innovative legemidler. Vårt ønske er et innovativt metodesystem, som raskt tilpasses nye innovasjoner til det beste for pasientene, er raskt og forutsigbart og som tilrettelegger for videre forsking og utvikling i Norge.
Den metodevurdering som kalles «Hurtig metodevurdering» på legemidler, oppleves som utdatert for nye og innovative legemidler. Den oppleves heller ikke som hurtig, da Norge er blant de land som senest innfører nye innovative legemidler, her vil vi vise til en rapport som efpia har laget som sammenligner ulike europeiske land : https://nyemetoder.no/Documents/Administrativt%20%28brukes%20kun%20av%20sekretariatet%21%29/Nye%20metoder%20%28Norsk%20presentasjon%202018%29_%20v22.02.2018.pdf.
Et eksempel ved dagens beregninger.
Et eksempel hvor vi mener at dagens metodevurdering ikke følger utviklingen av innovative legemidler er bruk av alvorlighetskriteriet: I dagens system er det risiko for en ”dobbeltregning” av alvorlighetsgrad. Prognosetap (absolute shortfall) kan på mange måter være en rimelig måte å vurdere sykdommens alvorlighet, men det finnes også andre måter å beregne dette på. Dersom man velger å bruke «proportional shortfall» som en alternativ metode, så vil man kunne gjenkjenne graden av alvorlig sykdom hos eldre. Ettersom QALYs brukes både til å beregne helseeffekten i kostnadsanalysen og i alvorlighetsberegningen, blir eldre og svært syke pasienter dobbelt «straffet». Vi stiller oss spørrende til om dette oppfyller kravet til «likeverdighet».
Legemidler til små pasientgrupper.
Legemidler for små pasientgrupper, hvor det finnes lite eller ingen behandling i dag, vil utgjøre en større del av de nye legemidlene som får markedsføringstillatelse i fremtiden. Disse legemidlene blir vurdert av europeiske (og norske) legemiddelmyndigheter til å ha en positiv «Risk-benefit» ratio, men har ikke nødvendigvis store datamengder til bruk i HTA-vurderinger. Her bør man lage innføringsmodeller som gir rask tilgang, samtidig som man kontinuerlig øker evidensgrunnlaget, for å kunne bekrefte nytten til det nye legemidlet.
Persontilpasset medisin
For persontilpasset medisin vil som regel likhetsprinsippet bli «omvendt». For å gi lik tilgang / rettferdig tilgang må nytte vurderes i forhold til hver enkelt pasient og ikke i forhold til hva som er tilgjengelig i hele Norge. For persontilpassede legemidler er det svært viktig å tenke at man må ha diagnostiske verktøy tilgjengelig og at dette må bygges opp i Norge. Dette er ikke nødvendigvis en del av nye metoder, men en del av innføring av persontilpasset medisin.
Nye innføringsmetoder
Andre måter å innføre nye og innovative legemidler bør besørges, med vektlegging av et system som skaper vinn-vinn for alle; pasienter, sykehus og leverandører. For å være attraktive for mer klinisk forskning på nye innovative legemidler er det viktig å ta i bruk nyvinninger, for hele tiden å skape nye forbedrede legemidler / behandlinger på toppen av de gamle. Noen metoder som bør diskuteres er for eksempel;
• «outcomes based agreements with a value warranty»
• Midlertidig innføring
• Indikasjonsbasert prising
• Registerbasert innføring (for eksempel innen kreftbehandling)
Bredere beslutninger
Norge tar beslutninger for hele landet samtidig, og det er et prinsipp som er godt innarbeidet. En bedre pasientinvolvering er viktig for å få «pasientens helsetjeneste». Pasienter må få reel innflytelse på avgjørelsene, og det samme bør de kliniske ekspertene. Pasienter / Pasientforeninger ønsker mer innflytelse, og pasientperspektivet bør veie tyngre enn i dag. Ved valg av kliniske eksperter bør det være klare kriterier for valg, klare kriterier for hvordan de velges og klare kriterier på hva de skal ha synspunkter på. Vårt inntrykk i dag er at klinikere kan bli bedt om synspunkter på områder de selv ikke føler de nødvendigvis har stor fagkompetanse på (statistikk, helseøkonomi ol.). Når det gjelder pasientinvolvering i beslutningsprosessen kan vi f.eks. vise til at i Danmark har pasientene 2 av 16 stemmer når avgjørelsene tas.
Viktig med et velfungerende marked
I Norge er lik tilgang et prinsipp med lang historikk. Vi mener det er viktig å være oppmerksom på at beslutninger på nasjonalt nivå og videre tidlig innføring av anbudsordninger på legemidler, som av staten oppfattes som like, kan undergrave tilgang til nye legemidler på lang sikt. I verste fall kan det føre til mangelsituasjoner, da man kan ende i monopolsituasjoner. Den gang da Norge hadde «behovsparagrafen», ønsket man å ha ca. tre lignende legemidler for å ha et fungerende marked. Dette gamle prinsippet burde være en god og viktig regel også for dagens anbudsordninger. Det er viktig å tenke nytt og langsiktig også i anbudsordninger, og vi er glade for at også Sykehusinnkjøp, divisjon legemidler ønsker innspill til sin strategi. Kort fortalt mener vi at det er viktig å ha flere tilbydere i et marked, at man har andre vurderinger enn kun pris på selve legemiddelet (totalkostnad, hjemmebehandling, dosehyppighet, legemiddelform etc.)
En mulighet til å bli et foregangsland
Til slutt vil vi påpeke det at Norge oppfattes som et land som implementerer nye innovative behandlinger sent, gjør oss lite attraktive som samarbeidspartnere på mange arenaer, da kanskje spesielt innen forskning og utvikling. Dersom vi skal nyttiggjøre oss av alle våre gode registre, må vi ha ordninger hvor legemidlene tas i bruk for å kunne evaluere nytten av dem. Her kan Norge (og Norden) ha en klar fordel ved våre oversiktlige samfunn (personnummer) og gode registre.
Norge kan bli et foregangsland for innovativ innføring av legemidler og vi er åpne for å diskutere nye løsninger.
15 Mars 2020
Anna-Lena Engwall, Martin Strandberg Larsen, Kristin Løseth