Takk for muligheten til å gi innspill til prosess:

Med min lange bakgrunn fra legemiddelindustrien i Norge og utlandet, samt mine to siste år med eget rådgivings-selskap for bransjen så vil jeg gjerne gi følgende innspill til evalueringsprosessen basert på mine observasjoner. Dette er mine egne tanker og ikke en del av et betalt oppdrag.

Helse og pasientbehandling er viktig og noe som vekker stor interesse i befolkningen. Ulike problemstillinger innen helse skaper også politisk debatt og skillelinjer. Jeg ser med glede at både Helseministeren og Stortinget poengterer forskningstrender innen persontilpasset medisin som en viktig årsak til at Nye Metoder skal evalueres. Gruppetenkingen som ligger til grunn i Prioriteringsmeldingen og Magnussens-utvalgets innstilling skaper utfordringer i dag.

Her er mine innspill til spørsmål som bør besvares i en evaluering av Nye Metoder.
Disse er delt inn i områdene «Strukturer, Mandater/Roller, Prosesser og Kommunikasjon».

Jeg håper prosessen blir bred, åpen og inkluderende. Man bør også evaluere Nye Metoder både iht til sitt opprinnelige formål, men også iht utviklingen siden 2013. Jeg viser til noen eksempler under overskriften mandat og roller, der man bør vurdere om disse er tydelige nok.

Strukturer

  • Er det blitt for stor armlengdes avstand fra Stortinget til Nye Metoder og Beslutningsforum?

Et av de sentrale målene da Nye Metoder ble etablert, var å sikre armlengdes avstand og mindre «saksbehandling» i Stortinget. Det har man lykkes med, samtidig som man bør evaluere de mulighetene politikerne reelt har til å påvirke slik at legemiddelpolitiske mål og ulike føringer i regjerings-plattformer faktisk blir fulgt.

  • Har man delegerte disse viktige beslutningene til riktig nivå / sted?
    Er HOD, Helsedirektoratet og Helfo sine roller blitt for små og RHFene sin rolle for stor?

Siden RHF direktørene både er budsjett-ansvarlige og de eneste med stemmerett i Beslutningsforum, så er mye av systemkritikken rundt argumentet «Det er bukken som passer havresekken». Dette elementet bør evalueres grundig også for å sikre større forståelse for modell i befolkningen / blant velgerne. I den sammenheng bør man også evaluere om det har skjedd nødvendig kompetanseoverføring til helseforetakene og Nye Metoder fra gammel modell til Nye Metoder fra 2013.

  • Man har satt opp et system som ikke har ankemulighet eller «Second Opinion», noe som er vanlig ellers i samfunnet.

Dette bør evalueres og man bør vurdere alternativer i tråd med andre prosesser og beslutninger som dekkes av forvaltningsloven.

  • Hvordan reflekterer prosessene i Nye Metoder og sammensetningen av Bestillerforum og Beslutningsforum tankene ved «Pasientenes Helsevesen»?

Pasientene er representert gjennom en brukerrepresentant uten stemmerett. Kan man trekke lærdom f.eks. fra arbeidslivet der arbeidsgiver og arbeidstaker stiller like sterkt i lønnsforhandlinger og der begge parter har reell innflytelse? Tillitsmannsapparatet står sterkt i Norge og sørger for mindre konflikter utad og dermed høy lojalitet til beslutninger.

  • Man bør evaluere om Nye Metoder har fått den funksjon man tenkte mht innfasing og utfasing av nye metoder (og ikke bare legemidler) i helseforetakene.

Har man gode prosesser for vurdering av metoder som ikke er legemidler? Er prosessene for legemidler for systematiske og rigide og prosessene for andre metoder for lite systematiske? Har man gode prosesser for utfasing av metoder og hva er i så fall resultatene av disse?

Mandater og Roller

  • Nye Metoder er en ganske ny og særnorsk modell. Mandater og rolleavklaringer er derfor viktig å se på som endel av evalueringen.

Eksemplene nedenfor er for å belyse denne generelle og prinsipielle problemstillingen. De bringes ikke inn som enkeltelementer / enkeltmetoder som evalueringsprosessen skal løse, men som bakgrunn for hvorfor mandater og roller bør evalueres grundig.

  • Har / Hadde Beslutningsforum mandat til å innføre økonomisk motivert off-label bruk som første-valg innen relapserende remitterende multippel sklerose (RRMS)? (Beslutning 18/11 2019)

Rituksimab saken er prinsipielt viktig å evaluere siden man i praksis setter en ikke godkjent behandling foran godkjente behandlingsalternativer til denne sykdommen, med motiv om å spare penger. Man kan argumentere med at Beslutningsforum i denne prinsipielle saken tar rollen som European Medical Agency (EMA) / Legemiddelverket (SLV) skal ha i godkjenning av en medisin til et sykdomsområde. Rapporten fra FHI konkluderer ikke med at de ulike alternativene ved MS kan likestilles.

Finnes det mandat for dette i Nye Metoder? Finnes det styrevedtak i RHFene som tilsier at Nye Metoder og Beslutningsforum har mandat til å ta en rolle som normalt ligger hos EMA og SLV?

Det er også veldig uklart hvem som har ansvaret hvis pasienter får bivirkninger man ikke kjenner til f eks pga samtidig bruk av andre medisiner ved RRMS enn de man vanligvis kombinerer rituksimab med ved andre sykdommer.

  • Har / Hadde Beslutningsforum mandat til vedtak om å videreføre prinsippet om flat rabatt (17. Desember 2018)?

Konsekvensen av dette er at man begrenser LIS sin rolle som faglig innkjøpsenhet og begrenser legemiddelseksapene til å sammen kunne finne gode løsninger for finansiering av legemidler f eks ved situasjoner med stor usikkerhet rundt behandlingseffekt. Her utelukker man per i dag modeller med risiko-deling, milepælsbasert behandling og lignende.

I samme møte vedtok man også at deltagelse i en anbudskonkurranse forutsetter at det foreligger en positiv beslutning om innføring av legemiddelet før tilbudsfristens utløp. Dette vedtaket er allerede til evaluering og utredning gjennom Sykehusinnkjøp med innspillsfrist 7 April.
Det som mangler i denne evalueringen er igjen om Beslutningsforum er satt opp med mandat til å gjøre en slik beslutning som går på tvers av legemiddelpolitiske mål om tidlig adgang til innovative legemidler.

  • Har / Hadde Beslutningsforum mandat og kompetanse til i praksis å stenge de offentlige sykehusenes / legenes mulighet til å gi pasienter som ikke inngår i kliniske studier, en mulig tilgang til ikke godkjente medisiner (Vedtak 2. februar 2018)?

Dette gjelder forskrivning av enkelt-medikament til enkeltpasient på Registreringsfritak (compassionate use, named patient) og muligheten for Compassionate Use programmer som er godkjente av SLV for spesifikke pasientgrupper som ikke er dekket gjennom kliniske studier i Norge.
Dette var vel etablerte ordninger i Norge og som man også har i andre land der man av medmenneskelige hensyn gir pasienter mulighet til i ordnede former å kunne få tilgang til innovasjoner som enda ikke er gjennom systemet i Norge, men tilgjengelig i andre land.

Fra dagens veiledning finner man endel bakgrunn rundt mandat og prosess:
I interregionalt fagdirektørmøte 14. november 2016 ble det lagt frem forslag til mandat for en arbeidsgruppe som skal foreslå felles retningslinjer for bruk av nye legemidler før markedsføringstillatelse. Fagdirektørene støttet mandatet og opprettelsen av arbeidsgruppen
Kostnaden ved det eksisterende systemet var 2,8% av legemiddelutgiftene ved HFene i 2016 og det var f eks siden 2011 godkjent 13 CUP programmer av SLV.

Dessverre er det fortsatt ikke enighet mellom RHFene og legemiddelselskapene rundt den nye modellen. Hovedutfordringen er at RHFene ønsker at legemiddelet da skal tilbys gratis for pasientens levetid/ så lenge pasienten har behov, noe som er vanskelig for selskapene. Samtidig ser RHFene på en utstrakt bruk av medmenneskelige programmer uten kostnad vil skape press på en finansierings-beslutning. Dermed er kun en medisin inkludert i det nye systemet med nasjonal liste.

Hvordan passer denne prosessen og disse resultatene med politiske mål i Norge?

Er det blitt så kynisk i Norge at man skal ta bort medmenneskelige hensyn for pasienter uten andre behandlings-alternativer for å ha en bedre forhandlingsposisjon som innkjøper?

Skaper ikke dette vedtaket også grobunn for en større to-deling av helsevesenet siden pasienter i endel tilfeller kan motta denne type behandling i private sykehus ved å betale kostnaden selv / crowd funding i sosiale media?

Som bakgrunn, så har undertegnede også engasjert seg personlig i denne saken bl.a gjennom en kronikk i Dagens Medisin.

«Medmenneskelig og medfølende behandling i tidlig fase»

Et siste, prinsipielt eksempel som bør se på mht roller og kompetanse er vedtaket 24. februar 2020 om å ikke innføre Gilenya til barn med RRMS

Fra vedtaket ser vi:
Beslutningsforum for nye metoder viser til at Fingolimod (Gilenya®) per i dag er det eneste legemidlet på markedet som har godkjent indikasjon til behandling av relapserende remitterende multippel sklerose (RRMS) hos barn fra 10 års alder og over. Det er ønskelig å ta metoden i bruk på denne indikasjonen, men den aktuelle prisen er alt for høy.

Den fullstendige metodevurderingen av legemidler til bruk ved relapserende remitterende multippel sklerose viste at fingolimod ikke er et kostnadseffektivt behandlingsalternativ sammenlignet med de fleste andre MS-legemidlene. Med gjeldende pris skal fingolimod ikke tas i bruk til nye pasienter.

Kommentar for evalueringen av Nye Metoder:

  • Har aktørene god nok innsikt i myndighetenes eget ønske om å få bedre dokumentasjon på legemidler for barn?

Pediatriforordningen ble innført i Norge 1 September 2017, hele 10 år etter EU og 12 år etter USA. Denne ordningen gir et legemiddel 6 måneder lengre patent når man har et godkjent pediatriprogram der man undersøker effekt og bivirkninger hos barn.

  • I vedtaket ovenfor, så anerkjenner man at legemiddelet er det eneste med godkjent indikasjon hos barn, men man bruker argumenter fra den fullstendige metodevurderingen av RRMS for voksne, som en bakgrunn for å ikke innføre legemiddelet til barn.

At man ønsker lavere pris er et legitimt argument, men man blir bekymret over kompetansen rundt pediatriforordningen og barnestudier når man leser vedtakets tekst.

  • Hvordan vil man stimulere til kliniske studier og effekt/bivirkningsdata hos barn når man i Norge henviser til priser og rangeringer for anbud hos voksne i en beslutning om innføring / ikke innføring hos barn?
    Hvordan oppleves dette hos foreldre til disse barna? Er det god medisin å vente med behandlingen til barna er eldre og sykere?

Prosesser

  • En viktig del av evalueringen er å se på tiden det tar gjennom Nye Metoder fra medisinsk godkjenning / markedsføringstillatelse til et medikament / et behandlingsprinsipp er sikret offentlig finansiering via Nye Metoder.

Hvordan ser dette ut i Norge vs andre land det er naturlig å sammenligne seg med?

Hvor stor andel av den tiden tar er pga prisforhandlinger etter en første-gangs behandling i Beslutningsforum?

  • Hvordan sikrer Nye Metoder at Legemiddelverket (SLV) og LIS utvikles i sine faglige roller?

Hvordan sikres faglig sterke offentlige funksjoner som kan utvikle metodikk og anbefalinger i tråd med samfunnsutvikling og medisinsk utvikling?

Hvordan sikres Innovasjon i offentlige innkjøp via Nye Metoder?

Hvordan håndteres usikkerhet i beslutningsgrunnlaget best mulig?

  • Evaluere prinsipp om hemmelig priser

Dette kritiseres mye i media og befolkningen har liten forståelse for dette hemmeligholdet. Evalueringen bør vurdere dette prinsippet og også komme med et anslag om hvor mye man sparer ekstra på hemmelige priser vs åpne tilbudspriser. Er det politisk vilje til å betale noe mer for innovasjoner når prisene er åpne, eller bør det fortsatt være hemmelige priser som i andre offentlige anbud?

Kriterier

  • Helse og Omsorgsminister Bent Høie gir den 7/11 19 sentrale føringer i følgebrevet til Prop. 55 L til Helse- og Omsorgskomiteen. Han er spesielt opptatt av persontilpasset medisin og den rivende utviklingen på forsknings-siden

 

  • For evalueringen, så bør man se spesielt på følgende:
    • Hvordan bedre sikre at bedre prosesser for utredning og beslutning rundt persontilpasset medisin der pasientgrunnlaget er mindre og kliniske data ofte gir større usikkerhet rundt langtidseffektene av behandlingen?
    • Bør man vurdere å indeksregulere alternativ-kostnaden på 275´ for å unngå at den reelle betalingsvilligheten går ned år for år?
    • Bør man revurdere prioriteringskriteriene slik at Sjeldenhet også inngår?
    • Hvordan kan man i lys av modellen for alvorlighetsgrad i Magnussen-utvalget gi klinikere mulighet for skjønnsvurdering av sin enkelt-pasient, spesielt der hvor alder kommer inn som sterkt skille i alvorlighetsgrad og tap av QUALYs? Dagens gruppevurdering gir alle i en gruppe JA og alle utenfor NEI. En individuell klinisk vurdering der behandlende lege har reell beslutningsmakt vil kunne bedre vurdere enkeltpasienter i grenseland (både innenfor og utenfor gruppene)
    • Ministeren påpeker behov for nye modeller for vurderinger i sitt svar på Spørsmål 3 om persontilpasset medisin.
      For evalueringen av Nye Metoder bør man således se utenfor Norge og finne gode eksempler på hvordan man kan gjøre midlertidig innføring av legemidler, hvordan man kan bruke andre data utover kliniske studier (Real World Evidence og Registerstudier) for å bedre håndtering av persontilpasset medisin. Siden ministeren selv påpeker dette behovet, så bør endel av evalueringen dekke hvordan persontilpasset medisin, sjeldne sykdommer og genterapi har blitt vurdert til nå og med hvilke utfall.

Kommunikasjon

  • Helseforetaksmodellen bygger på en todelt finansiering. Rammetilskudd og aktivitetsbasert finansiering.

Det å ta i bruk en Ny Metode gir som regel også foretaket en aktivitets-basert inntekt, noe som sjelden eller aldri kommuniseres.

Til evalueringen bør man se på følgende rundt kommunikasjon:

  • Er det korrekt av helseministeren og Beslutningsforum å konsekvent bruke følgende kommunikasjon:
    «Når nye tiltak innføres i helsetjenesten innenfor en fast ressursramme vil andre tiltak vike og fases ut» Ofte snakker man også om de svake pasientgruppene som ikke har sine talspersoner når man snakker om «fast ramme» og at prisen er for høy.
    Bør man ikke også vurdere følgende i sin kommunikasjon:

Nye og ofte dyre medisiner kan også spare foretakene på andre områder. Det er idag etter mer enn 15 år med biologisk behandling av Rheumatoid artritt nesten ingen reumatiske sengeposter igjen på norske sykehus. Disse sengepostene er frigjort til annen behandling siden så få av disse pasientene nå trenger overnatting pga sin sykdomsmodifiserende og moderne behandling. Tenk også på hva man sparer i NAV utgifter ved at pasienter kan være i arbeid, mindre sykmeldte etc for en lang rekke sykdommer der man investerer i moderne behandling

  • Er det riktig at legemiddel-prisene i Norge er så høye? Ministeren har til og med kalt det «uetiske» priser. Evalueringer bør se på hvordan de faktiske norske prisene er vs andre land det er naturlig å sammenligne seg med i en situasjon med stor innkjøpsmakt fra RHFene / LIS og hemmelige anbudspriser som i mange tilfeller er svært lave.

Denne evalueringen blir veldig spennende å følge. Den har stor betydning for pasienter, pårørende, politikere, velgere, helseforetakene og industrien mht hvordan Norge vil utvikle seg innenfor helse framover.

Vakre ord i viktige og nylige politiske initiativ som Helsenærings-meldingen må også reflekteres i praksis mht hvordan vi tar i bruk nye innovasjoner i Norge.

Det må prioriteres i helsevesenet og dette er komplisert, men innovasjoner er viktige – de gir håp for enkeltindivider og gode løsninger for samfunnet, ofte langt utover RHFenes egne budsjetter.

Lykke til med evalueringen !
Ta gjerne kontakt om noe er uklart / bør forklares bedre

Med vennlig hilsen
Andreas Berg
Daglig leder og eier
Tailormade Consulting AS

www.tailored.no