Statens helsetilsyn har følgende innspill til evaluering av Nye metoder:
Systemet er etablert for å:
• Gi pasienter trygghet for at de metoder som innføres er vurdert med hensyn
til effekt og sikkerhet
• Understøtte likeverdig og rask tilgang til nye og innovative metoder
• Demonstrere merverdien av nye metoder sammenliknet med eksisterende
behandling
• Bidra til at metoder som ikke lenger anses å være tilfredsstillende blir utfaset
• Fremskaffe et kvalitetssikret grunnlag for beslutninger, prioriteringer og
ressursbruk
• Tydeliggjøre og understøtte beslutningsprosesser og -nivåer
• Gi transparente beslutninger
Vi tar utgangspunkt i at evalueringen gjøres med tanke på om systemet leverer på formålene som er listet i punktene ovenfor. Det vil også være naturlig å finne ut om systemet har hatt utilsiktede effekter, positive som negative. Videre at det vurderes om systemet bør endres eller justeres på denne bakgrunnen. Ettersom systemet er relativt lite benyttet på andre felter enn legemiddelområdet, er det også etter vår mening ønskelig å se på hvordan systemet skal fungere på andre områder i fremtiden. Effekt og sikkerhet vil være beheftet med større usikkerhet på disse områdene, og det vil være større utfordringer med å få gode nok studier på for eksempel kirurgisk behandling sammenliknet med legemiddelbruk. Kostnadsberegninger vil også være beheftet med større usikkerhet enn for legemidler.
Evaluering av om systemet oppfyller formålet, og om det kan gi utilsiktede
negative effekter:
Statens helsetilsyn er positive til systemets formål om å sikre pasienter tilgang til ny behandling, og sikre og effektive metoder. På generelt grunnlag imøteser vi en evaluering som bidrar til å avklare om systemet oppfyller målsetningen på dette. Ut fra vårt ståsted ser vi at systemets funksjon også er å begrense tilgang til noen metoder, av ressurshensyn, på grunn av utilstrekkelig dokumentasjon eller på grunn av mangelfull sikkerhet. I dette ligger en risiko for utilsiktet å begrense pasienters tilgang til helsehjelp. Etter vår vurdering er det derfor viktig å se systemet i kontekst når det skal evalueres. Med dette mener vi regelverket som utgjør rammene for hvilke konsekvenser beslutningene i systemet får for tjenestetilbudet; den nye «Nasjonal veileder – utprøvende behandling – nasjonale prinsipper», endringene i pasient- og brukerrettighetsloven § 2-1 b andre ledd siste pkt. og spesialisthelsetjenesteloven § 4-4 og prioriteringsforskriften. Sammen med systemet for innføring av Nye metoder utgjør dette en helhet som har til hensikt å sikre beslutningsprosessene og effekten av beslutningene.
Evaluering av systemets omfang og ressursbruk:
Erfaringer med systemet har vist at begrepet metoder ikke er helt entydig og ikke helt sammenfallende med hvordan det brukes i andre sammenhenger. For eksempel omtales et enkelt legemiddel som en «metode». Et overveldende flertall av beslutninger som er fattet i systemet til nå, er beslutninger om offentlig finansiering av nye legemidler. Om andre behandlingsmetoder, for eksempel kirurgisk behandling, brukes begrepet «prosedyre». Det er per i dag ingen begrensing på hvilke «metoder» eller «prosedyrer» som kan, bør eller skal være gjenstand for metodevurdering. Systemet skal i prinsippet, og etter hvert, vurdere «alle» nye og eksisterende «metoder» og «prosedyrer», dvs. legemidler, medisinsk utstyr og alle kirurgiske og ikke-kirurgiske behandlinger. Det er en risiko for at systemet kan bli svært ressurskrevende dersom det ikke avgrenses med hensyn til hva som kan, bør eller skal vurderes i systemet Nye metoder. Som del av evalueringen er det derfor ønskelig med en vurdering av om det er behov for å avgrense Nye metoder.
Evaluering av kravet om «tilstrekkelig dokumentasjon»:
Dokumentasjonskravet er sentralt i metodevurderingene. I ny nasjonal veileder for utprøvende behandling defineres hva som er å anse som utprøvende behandling, og hva som er etablert behandling som pasientene kan ha rettskrav på. Et sentralt krav for at metoden skal anses som etablert, er at den skal være tilstrekkelig dokumentert. Ettersom regelverket er tydeliggjort med hensyn til at pasientrettighetene knytter seg til kun etablert behandling, får beslutningen om hva som er å anse som «tilstrekkelig dokumentert» stor betydning. For strenge krav til når effekt anses tilstrekkelig dokumentert, kan gi uheldige utslag. For mange metoder som har vært i bruk en tid og anses etablert i fagmiljøet, men hvor det foreligger relativt sparsomt med dokumentasjon, vil det etter vår mening være nødvendig å utvise skjønn, og også se hen til erfaringer og individuelle forhold.
Det er vanskelig å få gjennomført studier av tilstrekkelig omfang og kvalitet til å få like god dokumentasjon på alle områder. Dette kan medføre at systemet stiller strengere krav enn ønskelig, til nye eller eksisterende metoder. Konsekvensen kan være at tilbudet i det offentlige helsevesenet blir hengende etter tilbudet i andre land eller i privat helsetjeneste, eller at eksisterende metoder blir utfaset eller redusert mer enn det som er ønskelig.
På legemiddelområdet har vi sett eksempler på at dokumentasjonskravet, spesielt når det gjelder eksisterende legemidler som har vært brukt lenge på smale indikasjoner (sjeldne sykdommer og små grupper) som off-label behandling, har medført bortfall av refusjon fra HELFO. Her har det nok ikke vært meningen at refusjon skulle bortfalle, men overføres fra HELFO til HF eller RHF. Dette synliggjør imidlertid mulige konsekvenser av en streng etterlevelse og fortolkning av kravet til dokumentasjon.
Vi ønsker at det evalueres om dokumentasjonskravet til hva som skal være å anse som etablert behandling, og ikke utprøvende behandling, medfører en uønsket eller utilsiktet innskrenkning i pasienters rett til helsehjelp eller refusjon av legemidler.
Evaluering av systemets betydning for normering av god praksis:
Vi etterlyser en evaluering av om lokale metodevurderinger kan ha fått en uønsket effekt på normering av hva som er god praksis. Både for nasjonale og lokale metodevurderinger vil dokumentasjonskravet måtte være det samme. Gjenbruk av lokale metodevurderinger vil kunne få direkte betydning for hva som anses som god praksis nasjonalt. Dette bør ikke skje uten at vurderingene er like godt kvalitetssikret som de nasjonale metodevurderingene.
Det oppfordres i systemet til gjenbruk av lokale minimetodevurderinger. Dette forutsetter at kvaliteten av vurderingen av dokumentasjonen er god nok. Vi foreslår at det undersøkes i en evaluering om det er tilfelle så langt. Det bør også avklares om vurderinger gjort lokalt med hensyn til kvalitet og pasientsikkerhet egner seg for gjenbruk andre steder eller ikke. Det er viktig at dokumentasjonskravet ikke blir for strengt tolket, ettersom det kan medføre at pasienter ikke får tilgang til behandlingsmetoder som kan være gode og sikre. Metodevurderinger skal for eksempel brukes for å begrense overbehandling ved å redusere eller utfase operasjonsmetoder. Det er påvist stor grad at uønsket variasjon i bruk av visse operasjoner. Problemet er at det ofte er usikkert hva som er det riktige omfanget av operasjonene. Det er også en risiko for at beslutningene som tas ikke alltid gir tilstrekkelig rom for individuell vurdering av den enkelte pasient og for faglig skjønn.
Evaluering av systemets prioriteringseffekter og eventuelle betydning for
tilgjengelighet av helsehjelp:
Dersom Beslutningsforum avslår å ta i bruk et nytt legemiddel på grunn av pris alene, vil beslutningen kun gjelde for den offentlige helsetjenesten. Legemidlene vil kunne gis av private tjenesteytere, men ikke finansieres eller følges opp av offentlig helsetjeneste. Behandlingen vil ofte være tilgjengelig i privat helsevesen. Effektive legemidler mot alvorlige sykdommer kan dermed bli avslått brukt i det offentlige på grunnlag av kostnad alene når denne vurderes å være for høy. Det at systemet brukes som forhandlingsverktøy på pris, kan medføre at det tar lang tid før pasienter får tilgang til nye og effektive legemidler. Vi foreslår at det evalueres hvordan dette virker med tanke på at systemet skal sikre rask tilgang til nye og innovative legemidler.
Det kan også være svært krevende, i det enkelte tilfelle, å ta stilling til om det er riktig å unnlate å gi slik behandling. Spesielt gjelder dette dersom kostnadsvurderingen ikke gjelder for den enkelte pasienten etter en individuell vurdering, eller fordi kostnadssiden er hemmelig.
For noen legemidler vil pasientene kunne få dekket off-label behandling for sjeldne sykdommer eller utprøvende behandling av HF eller RHF, men pasientene har ikke formelt rettskrav på behandlingen. Dette kan bidra til å øke blant annet de geografiske forskjellene i det offentlige helsetilbudet i Norge, samt forskjellene mellom undergrupper i samme diagnosegruppe, og svekke tilliten til det offentlige helsevesenet. Vi har forståelse for at utgiftene til helsetjenester må kontrolleres, og at det må prioriteres. Det er imidlertid kjent at andre land, som vi kan sammenlikne oss med, har ordninger som sikrer et visst rom for individuell vurdering og skjønn, uten å sette prisforhandlinger i fare.
Det er viktig at systemet for innføring av Nye metoder, samt øvrig rammeverk, er tilpasset den raske utviklingen av persontilpasset medisin (presisjonsmedisin). Et viktig prinsipp for Helsedirektoratets nasjonale strategi for persontilpasset medisin i helsetjenesten (2017-2021) er at pasienter i hele landet skal ha et likeverdig tilbud om persontilpasset medisin.
Vi foreslår derfor at evalueringen undersøker om systemet i tilstrekkelig grad sikrer lik tilgang til effektiv behandling og at individuelle behov blir ivaretatt.
Evaluering av systemets betydning for befolkningens tillit til offentlig
helsetjeneste:
Dersom vi skal ivareta tilliten til at prioriteringen er riktig, vil det være nødvendig å kunne vise hvordan prioriteringen, også opp mot andre deler av helsetjenesten, har fremkommet. Vi foreslår derfor at evalueringen omfatter hvorvidt systemet ved dette bidrar til likeverdig tilgang på nye, innovative og effektive legemidler/metoder, sett opp mot ressursbruk i helsetjenesten som sådan.
Evaluering av klageadgangen:
I Prop. 55L (2018-2019) «Endringer i spesialisthelsetjenesteloven og pasient- og brukerrettighetsloven (lovfesting av systemet for nye metoder m.m.)», kap. 9, omtales klageadgangen. Det redegjøres for at regelverket ikke skal kunne medføre at en pasient ikke skal få forsvarlig behandling. Det er imidlertid på det rene at beslutninger (avslag) i Beslutningsforum også definerer den offentlige helsetjenestens tilbud til den enkelte pasient. Dersom enkeltpasienter ikke får tilbud fra det offentlige om effektiv behandling, vil det kunne oppstå situasjoner der det er unison faglig enighet om at behandling bør gis, men at dette ikke følger av regelverket.
Enkeltpasienter har klageadgang og Fylkesmannen er rett klageinstans. Vi foreslår en evaluering av om klageretten, slik den fremgår i dag av pasient- og brukerrettighetsloven samt de nevnte styrende dokumenter, er reell og om klageadgangen i tilstrekkelig grad beskytter enkeltpasienter fra feilvurderinger eller utilsiktede konsekvenser av systemet.