Fra Norsk forening for cystisk fibrose
Innspill til evaluering av Nye metoder.
Norsk forening for cystisk fibrose (NFCF) takker for invitasjonen til å gi innspill i forbindelse med evalueringen av Nye metoder. Vi vil samtidig gi noen innspill på våre erfaringer hittil med Nye metoder som forvaltningsorgan, slik at dette kan brukes som utgangspunkt for hva evalueringen bør belyse.
Fakta om Cystisk fibrose:
Cystisk fibrose (CF) er en alvorlig, arvelig multiorgansykdom som skyldes mutasjoner som gir feil i salt- og vanntransporten i kroppens celler. Dette fører blant annet til seigt slim som blir liggende i lungene og som medfører gjentatte lungeinfeksjoner. Disse må behandles aggressivt med hyppig bruk av antibiotika. Det er disse gjentatte, eller også kroniske, lungeinfeksjonene som er det farlige med cystisk fibrose, fordi de over tid fører til dannelse av arrvev i lungene og redusert lungekapasitet. For noen blir skadene i lungene etterhvert så omfattende at det blir livsnødvendig med lungetransplantasjon.
Mange må også ta fordøyelsesenzymer i tablettform til måltidene for å hjelpe kroppen å ta opp proteiner og fettstoffer fra maten. Sykdommen kan også medføre CF-relatert diabetes og CF-relatert leversykdom.
Hvert år fødes det 8-10 barn med CF i Norge og det er nå rundt 380 personer som har sykdommen.
Sjeldne diagnoser og behandling:
Evalueringen bør se på hvordan metodevurderinger og beslutninger vedrørende legemidler og behandling fungerer for sjeldne diagnoser. Vi er bekymret for at det vil medføre alvorlige negative konsekvenser at sjeldne tilstander vurderes etter de samme kriteriene som andre sykdommer. I tillegg er vi bekymret over at sjeldne diagnoser ikke lenger skal være et prioriteringskriterium. Det at vi er få pasienter gjør det vanskelig å gjennomføre forskningsstudier som kan dokumentere effekt av ulike nye behandlinger eller legemidler. Det blir «slitasje» på få pasienter, og i tillegg er det veldig få å forske på i det hele tatt. Dokumentasjon blir derfor knyttet til små utvalg, eller man må bruke internasjonale studier som ofte ikke fullt ut kan erstatte studier på den norske populasjonen. Ofte finnes det heller ingen andre legemidler å sammenligne med.
Vi mener derfor at evalueringen må se særskilt på hvordan metodevurderinger og beslutninger knyttet til legemidler eller andre behandlingstiltak for små sjeldne diagnoser fungerer.
Brukermedvirkning:
Vi har et konkret forslag om at vi som brukerorganisasjon bør involveres mer direkte i prosessene rundt metodevurdering i Legemiddelverket, på lik linje som klinikere konsulteres.
Generelt bør brukerorganisasjonene få legge frem kriterier som bør vektlegges i vurdering og vektlegging av blant annet helserelatert livskvalitet. Her har vi som brukerorganisasjon mye erfaringsbasert kunnskap, som vi gjerne bidrar med for å gi et godt og fullstendig kunnskapsgrunnlag for beslutninger.
Persontilpassede legemidler
Nye metoder legger opp til gruppebasert system for beslutninger, i et samfunn hvor legemidler blir stadig mer individuelt tilpasset den enkelte pasient. For oss med sjeldne diagnoser er det viktig å få tilgang til den nyeste presisjonsmedisinen. Det forskes nå mye på legemidler for sjeldne diagnoser, noe som er gledelig for våre pasienter som i utgangspunktet har dårlig prognose og er forespeilet et vesentlig kortere liv enn andre. Det siste tiåret er det kommet nye legemidler til vår gruppe, som formilder håp. Vi opplever at treghet og byråkrati i dagens beslutningsprosesser i Nye metoder gjør at våre pasienter ikke får tilgang til livsviktige legemidler i like stor grad som andre land det er naturlig at vi sammenligner oss med.
Våre medlemmer opplever også at de akkurat nå ikke likebehandles av helsevesenet, og at det skyldes det nye systemet med Nye metoder. Legemidler som har gitt god effekt i flere år tilbys nå til de pasientene som allerede brukte disse før 1.februar 2019, mens ingen nye pasienter får tilgang til de samme legemidlene.
Pris
Det bør evalueres i hvor stor grad pris er utslagsgivende i forhold til øvrige prioriteringer. Vi opplever at pris er førsteprioritet og vektlegges sterkest, noe som kan gjøre at nyutviklede legemidler ikke godkjennes. Dette er kritisk for mennesker med sjeldne diagnoser, da presisjonsmedisin sjelden kan erstattes av andre medisiner. Det er dyrt å utvikle persontilpassede legemidler, spesielt siden vi er så få pasienter og det dermed blir relativt små salgsvolum.
Anbudssystemet for forhandlinger og innkjøp av legemidler bør også evalueres.
Med vennlig hilsen
Norsk forening for cystisk fibrose
Inger Karin Natlandsmyr Ellen Damhaug Scheel
Styreleder Daglig leder