Innspill til mandatet for evaluering av Systemet for nye metoder

Legemiddelindustrien (LMI) er glad for at Systemet for nye metoder (Nye metoder) skal evalueres, og vi takker for muligheten til å komme med innspill.

Legemiddelindustrien (LMI) mener at det bør evalueres om Nye metoder støtter opp om de politiske målene og føringene for helsetjenesten, i tillegg til evaluering av systemets organisering og saksbehandling.

Evalueringen bør undersøke Nye metoders struktur, prosesser, retningslinjer og prosedyrer. Vi mener at den kommende evalueringen bør omfatte hele systemet, fra metodevarsel til bestillinger av metodevurderinger, valg av metodevurderingsløp, metodevurderingene, prisforhandlinger, beslutninger, og anskaffelser av legemidler.

I tillegg må evalueringen undersøke hvorvidt Nye metoder ivaretar grunnleggende rettssikkerhetsmessige garantier som transparens i prosessene og etterprøvbarhet.

Det bør legges til rette for en tilstrekkelig dyp og grundig evaluering. Evalueringen anbefales utført av ekstern og uavhengig part med god kompetanse innen helsepolitikk, helseøkonomi og komplekse offentligrettslige systemer, herunder forvaltningsrett, EU/EØS-rett og anskaffelsesregelverket.

Evalueringen bør inkludere synspunkter fra alle berørte parter, både pasientgrupper, medisinsk miljø, helseøkonomisk fagmiljø og leverandører. Legemiddelindustrien leverer dokumentasjon til Nye metoder, og har tett kontakt med de fleste aktører i systemet. Vår bransje har dermed mye erfaring med hvordan Nye metoder fungerer. Vi ber om at det opprettes en referansegruppe for evalueringen der berørte parter inkluderes.

Politiske mål og føringer for helsetjenesten

Legemiddelmeldingen

Ved behandling av Legemiddelmeldingen (Meld. St. 28 (2014-2015) understreket Stortinget at de fire målene må sees i sammenheng i utøvelsen av legemiddelpolitikken (Innst. 151 S (2015-16), s. 1). Målene er:

– Sikre god kvalitet ved behandling av legemidler
– Legemidler skal ha lavest mulig pris
– Likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler
– Legge til rette for forskning og innovasjon

Nye metoder er virkemidlet som er valgt for opptak av nye legemidler i spesialisthelsetjenesten.

Det er derfor særlig viktig å få en evaluering av i hvilken grad alle de fire legemiddelpolitiske målsetningene i praksis har blitt vurdert i sammenheng, og tillagt lik vekt av Nye metoder.

Målet om lavest mulig pris

Ett av de politiske målene er å oppnå lavest mulig pris på legemidler. Legemidler er den eneste innsatsfaktoren i helsevesenet der man har et slikt mål. Nye metoder ser ut til å legge stor vekt på dette målet ved å devaluere helsegevinsten både i metodevurderinger og ved anskaffelser via prisforhandlinger og ved priskonkurranse i anbud. Det fører til at Nye metoder krever en betydelig større prisreduksjon enn det andre lands beslutningstagere gjør. Et slikt særnorsk prispress er vanskelig å etterkomme for en internasjonal industri. Legemiddelindustrien (LMI) er bekymret for at dette fører til at flere legemidler ikke tas i bruk.

En lang rekke legemidler og terapiområder har fra 2006 blitt overført fra blåreseptordningen med finansiering fra Folketrygden, over til sykehusfinansiering. I dag regner vi med at rundt 70 prosent av legemiddelomsetningen finansieres av sykehusene. Denne andelen vil øke til mer enn 80 prosent frem til 2022, da vi regner med at slike overføringer er ferdig gjennomført. Legemidler ved sykehusene danner grunnlaget for priskonkurranser i anbud som verktøy for å kontrollere utgiftene. Jo flere legemidler som finansieres av sykehusene, jo flere og større anbud kan gjennomføres.

De regionale helseforetakene (RHF’ene) benytter sammenstillinger av legemidler som de mener er såkalt faglig likeverdige. Slike grupper av legemidler utgjør grunnlaget for priskonkurranser i anbud. Jo flere legemidler som inngår i en gruppe, jo sterkere prispress oppnås. Det kan være opportunt for RHF’ene å etablere store grupper av legemidler, for på den måten å oppnå lavest mulige legemiddelpriser.

Vi ber om at evalueringen undersøker om det politiske målet om lavest mulig pris på legemidler legger urimelige føringer for Nye metoder, med den konsekvens at behandlinger ikke blir gjort tilgjengelige for norske pasienter.

Evalueringen bør undersøke om grupperinger av legemidler bygger på riktig medisinsk grunnlag, for å kunne hevde at legemidler faktisk er medisinskfaglig likeverdige. Evaluering bør også omfatte hvordan det kan sikres transparens i grunnlaget for beslutninger om at legemidler i anbud anses som faglig likeverdige.

Det er behov for å evaluere om Nye metoder i tilstrekkelig grad åpner for alternative innkjøpsordninger til anbud som sikrer en hensiktsmessig og helhetlig hensyntagen til de legemiddelpolitiske målene som er vedtatt av Stortinget.

Prioriteringsmeldingen

I Prioriteringsmeldingen (Meld. St. 34 (2015–2016) er bestemte kriterier fastsatt for prioritering av metoder, slik som nytte av behandlingen, ressursbruk som følge av behandlingen, og alvorlighet ved sykdommen som behandles.

Nytte

Helsegevinst er et mål for nytten av en behandlingsmetode. Nye metoder har over lengre tid vurdert helsegevinsten ut fra klinisk dokumentasjon i kombinasjon med tradisjonelle statistiske analyser, som krever store pasientgrupper registrert i randomisert, kontrollerte studier. Med presisjonsmedisin og legemidler for sjeldne diagnoser, er slik dokumentasjon ofte ikke tilgjengelig. Slike behandlinger vil ikke kunne danne grunnlag for ønsket dokumentasjon. Dersom kravet til dokumentasjon opprettholdes i disse tilfellene, vil få nye legemidler for aktuelle sykdommer tas i bruk. Da regjeringen ønsker å innføre presisjonsmedisin, må dette også få konsekvenser for hvordan helsegevinst skal vurderes av Nye metoder.

Evalueringen bør vurdere om prosessen for vurderingen av helsegevinst er hensiktsmessig for presisjonsmedisin og behandlinger for sjeldne diagnoser.

Helsenæringsmeldingen

I Helsenæringsmeldingen (Meld. St. 18 (2018–2019) legges det opp til å bygge opp norsk helsenæring, øke privat-offentlig samarbeid, og å øke antall kliniske studier. Antallet kliniske studier er redusert, og LMI er bekymret for at forsinket og manglende tilgang fører til at Norge blir mindre attraktivt for å tiltrekke kliniske studier og andre forskningsinvesteringer.

Evalueringen bør undersøke om Nye metoder bidrar til at disse målene nås, i tråd med overordnede legemiddelpolitiske mål om tilrettelegging for forskning og innovasjon, og til et attraktivt hjemmemarked.

Lovfesting av Nye metoder og manglende klageadgang

Nye metoder ble lovfestet i desember 2019 (Prop. 55 L (2018-2019), Innst. 93 L (2019-2020), Lovvedtak 41 (2019-2020)). Beslutninger som fattes av Nye metoder regnes ikke som vedtak i henhold til Forvaltningsloven. Loven slår ved det fast at det ikke foreligger klagemulighet i systemet. Om prosesser i Nye metoder medfører mangelfulle eller gale vurderinger og beslutninger, er det dermed liten mulighet for at disse kan belyses på en hensiktsmessig måte, og eventuelt påklages. Legitimiteten til Nye metoder er avhengig av tillit i befolkningen, støtte i fagmiljøene og at det oppfattes som forutsigbart og rettferdig av leverandørene av behandlingsmetoder.

Det bør evalueres om innsyn og klageadgang i systemets prosesser er tilstrekkelig for å ivareta denne legitimiteten og tilliten til systemet. Evalueringen bør undersøke hvilke effekter manglende klageadgang har fått.

Rettssikkerhetsmessige garantier, transparens og etterprøvbarhet

Beslutningsforum bestemmer om nye behandlingsmetoder vil bli anskaffet av norske sykehus. Beslutningen treffes etter kriterier som tilsvarer tildelingskriteriet “beste forholdet mellom pris eller kostnad og kvalitet” i anskaffelsesforskriften § 18-1 første ledd bokstav c. Likevel følger ikke Beslutningsforum anskaffelsesregelverket. Dermed er det ikke anledning til å etterprøve om beslutninger om å innføre en behandlingsmetode er fattet på riktig grunnlag, om den er forsvarlig, saklig og i samsvar med grunnleggende anskaffelsesrettslige prinsipper. Verken leverandører, pasienter eller andre interessenter har anledning til å påklage og få etterprøvd rettmessigheten av Beslutningsforums innkjøpsbeslutninger. Etterfølgende anskaffelsesprosesser, som gjennomføres at av Sykehusinnkjøp, gir heller ikke mulighet for slik etterprøving, særlig ikke når beslutningen er negativ. Å få rettet eventuelle mangler vil være avgjørende for å sikre systemets legitimitet.

Evalueringen bør gjøre en grundig juridisk vurdering av om Nye metoder lider av rettslige mangler på grunn av fravær av grunnleggende rettssikkerhetsgarantier som vanligvis kreves oppfylt ved beslutninger om innkjøp.

Insentiver for innføring av metoder

Andelen nye metoder tilgjengelig for spesialisthelsetjenesten er redusert over tid.
Evalueringen bør undersøke om Nye metoder har tilstrekkelig insentiver til å innføre nye metoder:

– Er dagens andel av nye metoder som innføres høy nok?

– Er det store mørketall i form at av leverandører ikke kan imøtekomme kravene til metodevurderingen, og at det dermed er mange flere metoder som ikke blir innført enn det som kommer frem i statistikken?

– I hvor stor grad måler oppdragsgiver Beslutningsforum utover at legemidler skal ha lavest mulig pris og budsjettkontroll? Gir Beslutningsforum de rette insentiver for Nye metoder å komme frem til konstruktive løsninger som gjør at norske pasienter får tilgang til nye metoder?

Nye metoders organisering

Nye metoder har mange grupperinger:

Bestillerforum RHF, Beslutningsforum RHF, Fagdirektørene i RHF, Fagdirektørene i HF’ene, Sekretariatet for Beslutningsforum, Sekretariatet for Nye metoder/Bestillerforum, Referansegruppen, RHF-koordinatorene, Den nasjonale ressursgruppen for mini-metodevurdering.

Videre er det mange aktører involvert:

De regionale helseforetakene (RHF’ene), Helseforetakene, Statens legemiddelverk, Folkehelseinstituttet, Direktoratet for strålevern og atomsikkerhet, Helsedirektoratet, Sykehusinnkjøp HF og Leverandører.

Det er uklart hvilken rolle og mandat alle aktørene har, og om de bidrar positivt til prosessen for å vurdere innføring av nye behandlingsmetoder.

Evalueringen bør fokusere på om Nye metoder er organisert på en hensiktsmessig måte. Er oppbygning, roller og ansvar for alle aktørene den beste for å nå de legemiddelpolitiske målene? Bidrar dagens struktur til forsinkelser, og hva kan bedres ved å effektivisere prosessene som vil føre til at pasienter får raskere tilgang til nye behandlingsmetoder?

Er et riktig antall personer og aktører involvert? Er det tilstrekkelig informasjonsflyt mellom aktørene i systemet, og overfor parter som har interesse i systemet, slik som pasienter, klinikere, leverandører og samfunnet for øvrig?

Bestillerforum

Bestillerforum bestiller metodevurderinger for de fleste legemidler og legemidler for nye bruksområder (indikasjoner).

Det er grunn til å vurdere om forumet gjør en grundig nok sortering og prioritering av saker med fordeling av hvilke metodevurderingsløp hver sak skal gjennom. Spørsmålet er om bestillingsprosessen kan være mer hensiktsmessig og effektiv, om prosessen kan forenkles, om systemet bør etablere kriterier for metodevurderingsløpene, og om alle metoder behøver en metodevurdering. Det bør også evalueres om sammensetningen av Bestillerforum er riktig med relevante representanter.

Legemiddelverket

Legemiddelverkets rolle i Nye metoder er sentral, og bør evalueres særskilt, særlig i en situasjon hvor det ikke er en reell klageadgang for de metodevurderingene som gjøres.

Folkehelseinstituttet

Folkehelseinstituttet gjennomfører fullstendige metodevurderinger av grupper av legemidler. Vurderingene har så langt vist seg ikke å kunne svare på de prioriteringsspørsmålene som stilles. Disse prosessene er imidlertid svært ressurskrevende. Folkehelseinstituttets metodevurdering av legemidler for multippel sklerose i 2019 kostet rundt fem mill. kroner ( Spørsmål nr. 2324 til skriftlig besvarelse – Hva er totalkostnaden ved gjennomføring av den fullstendige metodevurdering vedrørende bruk av legemidler ved MS. Helse- og omsorgsdepartementet, 1. oktober 2019) , og den tok lang tid å gjennomføre.

Det er grunn til å evaluere om fullstendige metodevurderinger er hensiktsmessig å bruke som beslutningsgrunnlag alene, for å kunne innføre eller fase ut legemidler i spesialisthelsetjenesten. Videre bør det også vurderes om fullstendig metodevurdering innebærer riktig tid- og ressursbruk.

Sykehusinnkjøp

Det bør evalueres om Sykehusinnkjøp er tilstrekkelig involvert i beslutningsprosessene.

Klinikere

I forbindelse med anbudsprosesser bør det evalueres om klinikere i spesialistgruppene bør gis anledning til å tilsidesette den grundige vurderingen som er gjort i metodevurderingen, ved å legge legemidler med dokumenterte forskjeller i samme anbudsgruppe, eller i anbud i det hele tatt. Om denne praksisen fortsetter, forsvinner både poeng og motivasjon til å sende inn dokumentasjon til metodevurdering.

Evalueringen bør vurdere kriteriene for hvilke klinikere som blir valgt til å delta i fagrådene hos Legemiddelverket, Folkehelseinstituttet og Sykehusinnkjøp. Evalueringen bør også se på hvilke mandat disse klinikergruppene har, og om de er tydelige nok.

Beslutningstagerne

Beslutningene om innføring av nye metoder tas i dag av de administrerende direktørene i RHF’ene (Beslutningsforum). Innstillingen til beslutning gjøres av fagdirektørene i RHF’ene. Beslutningene skal i utgangspunktet ta stilling til helsegevinstkriteriet, ressurskriteriet, helsetapskriteriet. For å vurdere disse tre kriteriene samlet, kreves det i mange saker avansert helseøkonomisk kompetanse.
Evalueringen bør vurdere om Beslutningsforum og Fagdirektørene i RHF’ene besitter tilstrekkelig kompetanse til å fatte beslutninger om innføring basert på disse kriteriene. Bør Fagdirektørenes arbeid med innstilinger til beslutning og Beslutningsforum beslutningsprosess styrkes med helseøkonomisk kompetanse? Har de tilstrekkelig tid og andre ressurser til å sette seg grundig nok inn i sakene før beslutning?

Det bør vurderes om Nye metoder i større grad bør involvere uavhengig fagekspertise i forbindelse med beslutningene.

Legemiddelindustrien

Legemiddelselskapene leverer den dokumentasjonen og analysene som aktører i Nye metoder legger til grunn for sine vurderinger. I prosessen foregår dialog mellom partene for å utdype de vurderinger som gjøres.

Evalueringen bør vurdere om dialogen som skjer er tilstrekkelig for å legge til rette for effektive prosesser.

Saksbehandling i Nye metoder

Legemiddelverket

Legemiddelverket konkluderer med den analysen de mener er mest sannsynlig, og det fokuseres ofte ensidig på denne analysen i beslutningene. Leverandører har mulighet til å legge ved maksimalt to sider med sine kommentarer til Legemiddelverkets rapport. Vi kjenner ikke til situasjoner hvor Leverandørens innspill har blitt hensyntatt av Beslutningsforum.

Evalueringen bør undersøke Legemiddelverkets arbeid med hurtige metodevurderinger, herunder involvering av klinikere, pasienter og leverandører.
Det bør også evalueres om Legemiddelverket er tilstrekkelig involvert i selve beslutningsprosessen.

Tidsbruk

Tidsbruken og forsinkelser fra markedsføringstillatelsen til tilgang er en betydelig utfordring i mange saker. I dag er rundt 100 personer involvert i vurderingsprosessen av hvert enkelt legemiddel, fra metodevarsling og helt frem til beslutning er fattet. Det tar nå vesentlig lengre tid å få gjennomført en metodevurdering av et legemiddel, fra innsendelse av dokumentasjon til Beslutningsforum konkluderer, enn det EUs transparentdirektiv tillater (180 dager). Legemiddelverket, som utfører de fleste metodevurderingene i Nye metoder, har tidsfrist for sin del av prosessen, men ingen andre prosesser eller aktører i systemet har tidsfrister.

Evalueringen bør tallfeste tidsbruken fra dato for markedsføringstillatelse for legemidler, til beslutning om tilgang, og om det er i overensstemmelse med det politiske målet om rask tilgang.

Regulatoriske godkjenningsprosessen for legemidler

Det ble besluttet i Nye metoders sak 112-2018, at «Konsekvensen av bruk utenfor godkjent indikasjon må vurderes, men er i seg selv intet absolutt hinder for bruken». Påfølgende har off label-behandling med rituksimab blitt innført til behandling av multippel sklerose. Legemiddelindustrien (LMI) mener det er svært problematisk at Beslutningsforum, ved eget forgodtbefinnende, kan tilsidesette den regulatoriske prosessen, som er til for pasientenes sikkerhet. Regjeringen i Sverige ga Läkemedelsverket i oppdrag å vurdere en separat prosess for nytte-risikovurdering av off label-legemidler i 2019. Konklusjonen ble: «Läkemedelsverkets samlade rekommendation är att i dagsläget inte skapa en separat process och modell särskilt avsedd för nytta/risk-bedömningar av vissa läkemedel använda utanför godkänd indikation.”(https://www.lakemedelsverket.se/sv/nyheter/systematiskt-genomforda-nyttarisk-bedomningar-av-lakemedel-som-anvands-off-label-riskerar-skada-fortroendet-for-godkannandesystemet).

Evalueringen bør vurdere om Nye metoder i fremtiden skal ha mulighet til å innføre off label-behandling av økonomiske hensyn på gruppenivå, og ikke måtte forholde seg til EMA og Legemiddelverkets regulatoriske prosess.

Håndtering av usikkerhet

Vanligvis er staten risikonøytral eller risikosøkende, men Nye metoder gir inntrykk av at det ved kjøp av legemidler bør være en risikoavers vurdering. Vi savner en god begrunnelse for dette. Den legemiddeløkonomiske analysen bør ha som formål å objektivt opplyse beslutningstagere, og samfunnet for øvrig, om kostnadseffektiviteten ved et legemiddel. Den legemiddeløkonomiske analysen skal derfor være den samme, enten innkjøper er risikoavers, nøytral eller risikosøkende. Det er kun ved beslutningen om innkjøp hos Beslutningsforum at preferanse for risiko skal få betydning for valgene som tas.

Legemiddelbransjen opplever imidlertid ofte, at når det er usikkerhet om valg av verdier i de helseøkonomiske analysene, så benytter Legemiddelverket ofte konservative anslag basert på enkeltscenarier. Dette skjer antagelig som et uttrykk for at staten som innkjøper er risikoavers, eller for å få en bedre posisjon i prisforhandlingene. Legemiddelverket henviser ofte til at valgene de gjør er basert på de parameterverdiene de «tror» mest på, som ofte er konservative (altså risikoaverse), fremfor et vektet gjennomsnitt av mulige utfall (forventningsverdier). I mange tilfeller er ikke dette det samme. Veileder i samfunnsøkonomiske analyser fra Direktoratet for økonomistyring presiser at valg av parameterverdier i analyser skal gjøres på bakgrunn av forventningsverdier, og ikke «den verdien man tror mest på».

Vi ber om at denne praksisen og tilnærmingen evalueres.

Preferanse for risiko bør videre holdes separat fra den helseøkonomiske analysen. Preferanser for risiko skal komme til uttrykk gjennom innkjøpsbeslutningen, blant annet på bakgrunnen av den «objektive analysen» som ligger til grunn. Den legemiddeløkonomiske analysen bør ha som formål å opplyse beslutningstager og samfunnet for øvrig om kostnadseffektiviteten ved et legemiddel.

Vi ber derfor om at det evalueres hvilken preferanse for risiko staten som innkjøper av legemidler har, og om denne kun kommer til uttrykk gjennom innkjøpsbeslutningen, eller om det også virker inn på vurderingene i de helseøkonomiske analysene. Det bør evalueres om metodevurderingene i tilstrekkelig grad utarbeides uavhengig av den risikoaverse innkjøpsbeslutningen. Det bør særskilt evalueres om håndteringen av usikkerhet følger standard samfunnsøkonomisk metode, med særskilt fokus på om praksisen med valg av enkeltscenarier fremfor forventningsverdier som grunnlag for analysen.

Vurderinger på gruppenivå vs. individnivå

Nye metoder gjør gruppevurderinger av hvilke behandlinger som skal gjøres tilgjengelige for pasientene.

Evalueringen bør gjennomgå i hvilken grad individuelle pasienter mister behandlingsmuligheter som følge av gruppevurderingene, når enkeltpasienter har andre karakteristika enn pasientgruppen for øvrig.

Nye pris- og betalingsløsninger

En rekke nye legemidler og legemidler med nye indikasjoner, blir ikke tatt i bruk og finansiert i den offentlige helsetjenesten. Én årsak er at Beslutningsforums krav til flat, prosentvis rabatt ikke alltid kan imøtekommes av leverandøren.

Evalueringen bør undersøke i hvilken grad et ensidig fokus på flate rabatter, og manglende mulighet for andre pris- og betalingsløsninger, har gått ut over pasientenes tilgang til nye legemidler. I hvilken grad bryter dagens mandat og praksis fra Beslutningsforum med de politiske målsetningene?

Beslutningene og forhandlingsprosessen

I dag er informasjonen ofte knapp om grunnlaget for vurderinger og beslutninger gjort av Beslutningsforum. Det kan være vanskelig å forstå hva som er lagt til grunn for beslutningene.

Prosessen med forhandling mellom Nye metoder og leverandørene kan i utfordrende saker ta veldig lang tid. Da Sykehusinnkjøp ikke er endelig beslutningstaker har de ofte ikke nok kunnskap om hva fagdirektørene ved RHF’ene eller Beslutningsforum anser som tilstrekkelig, for å komme frem til en avtale. Når leverandørene gir tilbud må de ofte gjette seg frem hva som vil bli vurdert som akseptabelt. Det kan gå flere måneder fra et pristilbud gis før saken tas opp i Beslutningsforum. Dersom behandlingsmetoden ikke innføres, får leverandørene lite informasjon om hva som skal til for å oppnå en avtale.

Vi ber om at evalueringen vurderer i hvilken grad beslutninger, og grunnlaget for disse, publiseres, og om det er tydelig.

Vi mener at evalueringen spesielt bør undersøke hvordan forhandlingsprosessen kan bli mer effektiv og gå raskere. Bør beslutningstakerne ta større del i selve forhandlingen, eller bør Sykehusinnkjøp få større beslutningsmulighet i prosessen for innføring av nye metoder.

Likebehandling og forutsigbarhet

Legemiddelindustrien (LMI) ber om at evalueringen bør vurdere om Nye metoder gjennomfører likebehandling av pasientgrupper, legemidler og leverandører, både i metodevurderingene og ved anskaffelser.

Evalueringen bør også vurdere om systemet er forutsigbart for alle berørte parter. Herunder er det ønskelig at man ser på kommunikasjonsprosessene om vurderingene og beslutninger fungerer godt nok.