Koalisjonen for sjeldne sykdommer

Koalisjonen for sjeldne sykdommer (Koalisjonen) viser til Helse- og omsorgsdepartementets (HODs) hjemmesider hvor departementet ber om innspill til den kommende evalueringen av Nye Metoder.

Dette er en problemstilling Koalisjonen har vært opptatt av lenge, blant annet under høringer i Stortinget om lovfesting av Nye Metoder og i forbindelse med Stortingsmeldingen om Helsenæringen. Vi er derfor svært glade for at Stortingets flertall i sin begrunnelse for evalueringen spesielt nevnte «utfordringen man ser i forbindelse med innføring av nye metoder til sjeldne sykdommer og andre små pasientgrupper, og mener beslutningsprosessene i større grad må ta høyde for disse» (Innst. 93 L (2019-2020).

Hvert år godkjenner de Europeiske legemiddelmyndighetene (EMA) en rekke nye legemidler med såkalt «orphan drug status» (OD). Det vil si at et legemiddel i utgangspunktet er ment for sykdommer med forekomst mindre enn 5 personer per 10 000 innbyggere i EU. Når et nytt produkt gis OD-status innebærer dette også at den videre utviklingen faller inn under et eget EU-regelverk. Gjennom dette regelverket får utvikleren blant annet tilgang til lavere registreringsgebyrer, bedre støtte under de regulatoriske prosessene, og lengere markedseksklusivitet enn for andre legemidler. Dette for å gi helt nødvendige insentiver for fortsatt forskning og utvikling av legemidler til sjeldne tilstander.

I 2018 var det ifølge Eurordis (den europeiske pasientorganisasjonen på sjeldenområdet) i underkant av 20 legemidler som ble gitt OD-status, mens det i første halvår 2019 ble gitt slik status til 9. Om et legemiddel for en sjelden sykdom skal tas i bruk og komme pasientene til gode er det en beslutning som ligger hos nasjonale legemiddelmyndigheter.

I Norge er dette ansvaret delegert til system for Nye Metoder. Beslutningsforum behandlet i 2018 to legemidler med OD-status (tall for 2019 er foreløpig ikke tilgjengelige). Ingen av disse ble besluttet innført. De fordelene som OD-status gir på Europeisk nivå for å stimulere til forskning og utvikling forsvinner med andre ord så snart et selskap vil lansere sitt produkt på det norske markedet. Det vil si at siste ledd i «økosystemet» for legemidler til sjeldne tilstander mangler. Skal det framover forskes videre på sjeldne tilstander og finne legemidler til disse, må de tas i bruk – også i Norge.

Koalisjonen er på denne bakgrunn bekymret for om norske pasienter med sjeldne sykdommer i det hele tatt vil få tilgang til nye legemidler (eller andre metoder) framover. Koalisjonen ønsker å understreke at det er behov for en bred gjennomgang og evaluering av hvordan situasjonen for legemidler til små og sjeldne pasientgrupper har blitt etter 1. januar 2018 og hvordan dette spesielle området skal behandles i Nye Metoder i fremtiden.

Evalueringen må derfor ses i lys av de signalene som et samlet Storting ved flere anledninger har sendt om at sjeldne sykdommer krever en annen behandling og at endringer på feltet. Det blir med andre ord viktig at evalueringen også inneholder en prinsipiell vurdering av om Nye Metoder har blitt ytterligere en barrierer for likeverdig tilgang til helsetjenester og behandling av høy kvalitet for pasienter med sjeldne genetiske sykdommer.

Nedenfor har vi listet noen tema vi mener evalueringen må berøre:
• En grundig gjennomgang og analyse av innføring av legemidler til sjeldne sykdommer før og etter etableringen av Nye Metoder. Det må også gjøres en vurdering av konsekvenser av overføringen av finansielt ansvar fra Helfo til de Regionale helseforetakene fra 1. februar 2019.

• Det er viktig å gjøre en grundig gjennomgang av beslutningen om at alle nye legemidler, herunder legemidler for sjeldne sykdommer, fra 1. januar 2018 skal gjennomgå en metodevurdering.

• En vurdering om legemidler med OD-status bør gis en spesiell oppmerksomhet allerede ved utarbeidelse av et metodevarsel. Det må tas høyde for at denne statusen skal få implikasjoner i det videre forløpet i Nye Metoder.

• Metodikken som legges til grunn i dagens hurtige metodevurderinger er etter Koalisjonens mening ikke egnet for OD-produkter. Evalueringen bør derfor også inneholde en bestilling knyttet til hvordan et bedre tilpasset system vil kunne se ut framover. I denne bestillingen vil vi også oppfordre til at internasjonale og europeiske anbefalinger på området legges til grunn.

• Gjennomgang av vurderingskriteriene i den medisinske metodevurderingen, herunder en vurdering av hvor egnet metoden for nytte/kostnadsanalyser er for vurderingen av legemidler med OD-status. Nyere internasjonal forskning bør derfor legges til grunn for den kommende evalueringen også på dette punktet. I tillegg må det sees særlig på om aktørene i Nye metoder har fulgt opp Stortingets anbefalinger knyttet til høyere betalingsvilje og lavere krav til dokumentasjon for denne gruppen legemidler på en god måte.

• Gjennomgang av Bestiller- og Beslutningsforums rutiner for vurdering av OD samt en analyse av beslutningsgrunnlag og beslutninger knyttet til disse legemidlene.

• Gjennomgang av om Sykehusinnkjøp HF har de nødvendige fullmakter for å kunne gjennomføre anskaffelser av OD på andre måter enn legemidler for større pasientgrupper. Koalisjonen spiller, basert på erfaringer fra andre land, mer enn gjerne inn forslag til konkrete modeller og løsninger for avtaler i den kommende evalueringen.

• Vi forventer at evalueringen tar opp den manglende muligheten for pasienter, behandlende lege og leverandør til å klage på en negativ beslutning/vedtak (det vil si et nei) fattet i systemet for Nye Metoder.

Koalisjonen for sjeldne sykdommer takker for muligheten til å komme med innspill til mandatet for evalueringen av Nye Metoder. Vi ser også fram til å få lov til å bidra inn i den kommende evalueringen.

Helse- og omsorgsdepartementet er selvsagt hjertelig velkommen til å ta kontakt med oss dersom det er ønskelig å få utdypet noen av våre innspill.