Forskning på Myelomatose

Dette er et innspill fra Facebook-gruppa «Forskning på Myelomatose». Den består av overlevende, pårørende, helsepersonell, journalister og andre som har interesse i kreftsykdommen myelomatose. Gruppa har i dag ca. 850 medlemmer.

Nummereringen er ikke ment som uttrykk for en prioritert rekkefølge av punktenes viktighet, bare som et hjelpemiddel for å lette oversikten.

1) GRUNNLAGET FOR KOSTNADSKALKYLENE DISKRIMINERER GRUPPER SOM UTELUKKENDE KAN BEHANDLES MED LEGEMIDLER
Beslutningsforum (BF) vurderer innføring/utfasing av medisiner. Dette fører til at BF´s prioriteringer bare foregår innenfor et svært begrenset område av helse- og omsorgssektoren. Prioriteringene gjelder bare innenfor sykehusbudsjettene, og blir heller ikke satt inn i noen større sammenheng. Pasientgrupper som utelukkende kan behandles med legemidler (bl.a. myelomatosepasienter) faller uheldig ut i dette prioriteringssystemet. For myelomatosepasienter er det i tillegg avgjørende å ha tilgang til så mange ulike legemidler som mulig, som følge av at de opparbeider resistens mot legemidlene etter en tid. Av disse grunnene blir slike pasientgrupper diskriminert i forhold til andre pasientgrupper i systemet med Nye Metoder.
Vi etterlyser at prioriteringene blir sett i sammenheng med gevinsten for den enkelte pasienten (ikke bare gjennomsnittsbetraktninger for pasientgruppen) og at samfunnsøkonomisk gevinst blir tillagt vekt, der for eksempel også utgifter til forebyggende helsearbeid og til omsorg inngår.
Har prioriteringer i regi av Nye Metoder tilstrekkelig bredde / er mandatet deres tilstrekkelig bredt til å sikre legitimitet for prioriteringer innen helse- og omsorgssektoren?

2) REPRESENTANTER FOR ETIKK, MEDISIN OG BRUKERE MÅ TAS MED I EVALUERINGEN OG DE MÅ HA STØRRE TYNGDE I SYSTEMET FOR NYE METODER ENN DE HAR I DAG
En viktig kritikk mot Nye Metoder er at de operative fagmiljøene / legene ikke har hatt tilstrekkelig mulighet til å påvirke avgjørelser i BF, i motsetning til for eksempel i Danmark. Kritikken omfatter også mangelfull brukermedvirkning.
Hvordan sikre at systemet får bedre legitimitet både blant pasienter og helsepersonellet som skal sette vedtakene ut i live? Sikrer Nye Metoder stor nok deltakelse av eksperter innen etikk og medisin samt brukere?
Det er også viktig at evalueringen av systemet for Nye Metoder aktivt involverer en bred gruppe relevante aktører, bl.a. representanter for pasientforeninger, utøvende helsepersonell og fra legemiddelindustrien.

3) HVORDAN SIKRE HENSYNET TIL INDIVIDUELLE MEDISINSKE BEHOV?
Med Nye Metoder er behandlende leges muligheter til å kunne tilpasse pasientbehandlingen ut fra særskilte individuelle behov og trekk ved sykdommen hos den enkelte pasient, og i tråd med vitenskapelig utvikling og økende forståelse av behandlingsbehov, blitt betydelig svekket i forhold til slik situasjonen var før systemet med Nye Metoder ble innført.
Hvordan kan man gjeninnføre gode muligheter for mer individuell pasientbehandling, styrt på forsvarlig måte av personer som har medisinsk kompetanse, framfor dagens praksis med å være styrt på gruppenivå, hovedsakelig av politikere og av administrative personer?
Beslutningene i BF mht. innføring av nye medisiner gjøres på grunnlag av gjennomsnittsberegninger for en hel gruppe. Det er kjent at sykdommer har ulike genetiske varianter, og at individer reagerer ulikt på samme type medisin. Det er også kjent at sykdomsbildene og prognosen varierer med alder, kjønn osv.
Avgjørelser basert på gjennomsnittsbetraktninger er en vesentlig utfordring for legitimiteten til BF sine vedtak.
Hvordan kan Nye Metoder sikre at individuelle behov hos pasientene og mulighet til persontilpasset medisin blir ivaretatt?

4) MANGLENDE KVALITETSKONTROLL I SYSTEMET
Nye Metoder og BF tar avgjørelser som får direkte virkning for pasienters livskvalitet og overlevelsesmuligheter. Vurderingene innebærer bl.a. analyser av kostnadseffektivitet. Uavhengig av enkeltpersoners gode vilje og av høy kompetanse i norsk forvaltning generelt vet vi at det likevel hver dag gjøres feil i forvaltningen. Nettopp derfor er det i forvaltningen etablert ulike klage- og tilsynsordninger og ombudsmannsordninger, EOS-utvalg mm, slik at det skal være mulig å rette opp og lære av feil som blir gjort, og slik at befolkningen skal kunne ha tillit til at avgjørelsene som tas har et riktig innhold. I saker som gjelder folks helse og livskvalitet, og i ytterste konsekvens liv og død, er dette helt avgjørende.
Systemet med Nye Metoder er derimot helt uten ekstern og uavhengig overvåknings-, kvalitetssikrings- og kontrollmekanisme.
Hva har dette å si for systemets legitimitet? Hva kan gjøres for å øke legitimiteten og systemets tillitt i befolkningen?

5) KRAVET TIL DOKUMENTASJON AV NYE LEGEMIDLER
Nye Metoder krever dokumentasjon fra legemiddelprodusenten på nytten av medisinen som er omsøkt godkjent. Ofte hører vi at begrunnelsen for at BF har avslått en medisin er at legemiddelprodusenten ikke har framskaffet tilstrekkelig dokumentasjon (uten at det blir spesifisert nærmere hva det er ved dokumentasjonen som er mangelfull). Særlig for små pasientgrupper vil det være en utfordring å framskaffe tilstrekkelig omfattende dokumentasjon på et norsk nasjonalt nivå av legemiddelets nytte. Når BF avslår søknad om godkjenning av et legemiddel med en slik begrunnelse, vil det ofte oppfattes som bare en unnskyldning for å slippe å ta i bruk en medisin som BF foreløpig mener er for kostbar.
Hva kan gjøres for at offentligheten ikke skal mistenke at LMV sine dokumentasjonskrav er urimelig strenge? Hvorfor er det ikke åpenhet om hva slags dokumentasjon Nye Metoder etterlyser, og hva som i aktuelle tilfeller er mangelfullt ved dokumentasjonen? Hva er grunnen til at systemet Nye Metoder kan konkludere motsatt av hva som er blitt godkjent av EMA (i de tilfellene der BF avslår medisiner som allerede er blitt godkjent markedsført i Europa)?

6) SNEVRE, HEMMELIGE OG UTDATERTE KOST / NYTTEVURDERINGER
BF tar avgjørelser basert på legemiddelets kostnadseffektivitet, uten at vurderingene og forutsetningene som inngår i analysen er åpne for offentligheten. (Det er imidlertid offentlig kjent at LMV i sine kalkyler ikke tar hensyn til at en medisin sin patenttid er nær ved å utgå, og at medisinen dermed snart vil bli billigere).
Hvordan unngå kost / nytteavgjørelser som straks vil bli utdatert / hvordan sikre nye vurderinger av kost / nytte umiddelbart etter at patentet utløper eller når legemiddelet av andre grunner blir rimeligere? Hvem sikrer og overvåker at det søkes på nytt om medisiner som er avslått av BF, når det er tilkommet nye opplysninger av vesentlig betydning?

7) SAMMENBLANDING AV INTERESSER OG ROLLER
Det er indikasjoner på at kostnadseffektiviteten i dagens praksis underestimeres av BF. Dette følger av sakens natur, der BF ved sykehusinnkjøp opererer som en aktør blant mange andre i forhandlinger i et kommersielt marked. Alle aktørene har sine egne interesser å ivareta i et samspill, bl.a. mellom legemiddelprodusenten, Nye Metoder, LMI og SLV/LIS innkjøp. Av forsiktighetshensyn vil BF ha interesse i å legge til grunn et konservativt anslag av legemiddelets nytte, og medikamentkostnadene for helseforetakene kan bli overestimert i forhold til nytten. Dette vil særlig gjelde for små pasientgrupper, der tilfeldige variasjoner kan få vesentlige statistiske utslag. Følgen er at kostnadseffektiviteten dermed kan bli underestimert. Hvordan kan man sikre at dette blir unngått?

8) EU- OG EØS-REGLENE
Det framstår for oss uklart om medisiner som allerede er blitt gitt markedsføringstillatelse av EMA i Europa i det hele tatt kan nektes dekning over det offentlige helsebudsjettet i Norge. Hvordan er forholdet til EU og EØS-reglene blitt vurdert mht. godkjenning av nye medisiner ved lovfestingen av Nye Metoder?

9) PRIVAT ELLER OFFENTLIG HELSEVESEN?
EMA-godkjente legemidler blir tillatt gjennom det private helsesystemet, men ikke i det offentlige. Disse blir dermed avskåret for de fleste av oss. Dette bidrar til å svekke grunnprinsippet om vårt universelle helsesystem. Hvordan kan dette best unngås?